바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

in vivo CRISPR 유전자편집 약물 ‘NTLA-2002’, 유전성혈관부종(HAE) 1상서 혈중 칼리크레인 최대 92% 감소, 발작빈도 91% 감소

인텔리아(Intellia Therapeutics)가 in vivo CRISPR 약물 ‘NTLA-2002’로 진행중인 유전성혈관부종(hereditary angioedema, HAE) 임상2상에 대한 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

인텔리아의 이번 소식은 in vivo CRISPR 약물에 대한 임상시험이 연이어 중단되는 상황속에서 나온 결정이라는 점에서 의미가 있다.

버브(Verve therapeutics)는 지난해 11월 지질나노입자(LNP) 기반 in vivo PCSK9 염기편집(base editing) 약물 ‘VERVE-101’의 이형가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) 임상1상에 대한 IND가 FDA로부터 임상보류(clinical hold) 조치를 받은 바 있다. 당시 FDA는 오프타깃(off-target) 우려 등 버브에 VERVE-101의 안전성에 대한 추가 데이터를 요청했다.

에디타스(Editas Medicine) 또한 지난해 11월 AAV 기반 in vivo CRISPR 약물 ‘EDIT-101’의 레베르 선천성흑내장(Leber congenital amaurosis 10, LCA10) 임상1/2상을 중단했다. 임상결과 환자 14명중 3명이 EDIT-101에 반응을 보였다. 에디타스는 EDIT-101에 반응을 보인 환자중 2명이 동형접합(homozygous) 돌연변이형 환자였으며, 해당 희귀 돌연변이형 환자를 모집하기 위해 임상시험을 중단하고 임상개발 파트너사를 구할 계획이라고 설명했다.... <계속>