바이오스펙테이터 서윤석 기자
프락시스 프리시전메디슨(Praxis Precision Medicines)이 T형 Ca채널 억제제의 본태성떨림(ET) 임상에서 일상생활 지표 mADL(modified activities of daily living, mADL)를 유의미하게 개선하지 못했다.
프락시스는 지난해 본태성떨림 오픈라벨(open-label) 2a상에서 PRAX-944 투여군의 mADL이 위약군 대비 유의미하게 개선한 결과를 보였으나, 이번 이중맹검 임상2b상에서는 유의미한 결과를 재현하지 못했다.
이 소식이 전해진 후 프락시스의 주가는 전일 종가 대비 68.57% 하락했다.
본태성떨림에 대해 현재 승인받은 치료제로는 지난 1967년 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 베타차단제(beta blocker) '인데랄(Inderal, propranolol)'이 유일하다. 하지만 환자 절반에게는 효과가 없고 고혈압 등의 부작용으로 인해 미충족의료수요가 높은 상황이다.... <계속>