바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

2020년 FDA서 '승인거절' 받은 스테로이드 불응성 aGVHD 후보물질 ‘라이온실(Ryoncil)’..추가 임상결과 및 바이오마커 데이터 제출

메조블라스트(Mesoblast)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인거절 받은 바 있는 소아 스테로이드 불응성 급성이식편대숙주병(steroid-refractory acute graft versus host disease, SR-aGVHD) 후보물질 ‘라이온실(Ryoncil, remestemcel-L)’의 FDA 승인에 재도전한다.

라이온실은 정맥투여(IV) 방식의 동종유래 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cells, MSC) 유래 세포치료제다. 라이온실은 조직에 항염증반응 유발 세포(anti-inflammatory cells)를 유도하고 전염증성(pro-inflammatory) 사이토카인 합성은 낮추면서 항염증성(anti-inflammatory) 사이토카인 합성은 증가시켜 염증반응을 조절하는 기전이다.

메조블라스트에 따르면 라이온실이 FDA의 승인을 받게되면 미국에서 12세 미만 SR-aGVHD 환자에 대한 첫 동종유래 세포치료제가 된다.

메조블라스트는 지난 7일(현지시간) FDA로부터 소아 SR-aGVHD 후보물질 라이온실의 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 검토승인받았다고 밝혔다. 지난 2020년에 이은 2번째 BLA 제출로, 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 허가여부 결정일은 다가오는 8월2일까지다.... <계속>