바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

효능 유지, off-target 낮춘 Sniper2L 기술

툴젠(Toolgen)은 13일 효능을 유지하면서 오프타깃(off-target) 부작용을 낮춘 CRISPR/Cas9 유전자편집 기술 연구결과를 국제학술지 ‘Nature Chemical Biology’에 게재했다고 밝혔다. 이번 연구는 김형범 연세대 교수, 하택집 존스홉킨스대 교수 연구팀과 함께 진행했다.

이번 논문에서 툴젠은 Sniper2L 기술을 이용해 효능은 유지하면서 오프타깃을 낮춰 특이도를 높인 결과를 공개했다. Sniper2L은 툴젠이 지난 2018년 판매를 개시했던 Sniper-Cas9을 자체 구축한 스크리닝 플랫폼 Sniper-screen을 이용해 개량한 기술이다.

이번 논문에서 연구팀은 수 만개의 온타깃, 오프타깃으로 이뤄진 대용량 세포라이브러리를 이용했다. 그 결과 연구팀은 플라스미드 또는 단백질 형태로 Sniper2L을 전달한 경우에도 유전자편집 효능은 유지하면서 오프타깃을 낮춘 결과를 확인했다고 툴젠은 설명했다.

유전자편집 치료제는 온타깃(on-target) 이외에 오프타깃(off-target)을 편집할 수 있는 부작용이 존재하는데, 일반적으로 오프타깃을 줄이기 위해 온타깃 효율성을 희생하는 한계가 있었다.

이정준 툴젠 플랫폼연구소장은 “이번 Sniper2L 유전자편집 기술 개발로 CRISPR 원천특허가 만료돼도 개선된 성능의 Sniper2L로 계속 특허를 연장할 수 있는 에버그리닝(evergreening) 전략과 바이오베터(Biobetter) 전략을 동시에 진행할 수 있는 기반이 구축됐다”고 말했다.

에버그리닝 전략은 약의 형태를 소폭 변경한 후속특허를 추가 등록해 특허우위를 유지하는 전략이며, 바이오베터 전략은 오리지널 바이오의약품의 효능이나 안전성, 편의성 등을 개량해 특허우위를 유지하는 전략이다.