바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

ALS서도 ‘바이오마커 기반 가속승인’ 첫 사례 나오나?..2년전 실패한 SOD1 ASO ‘토퍼센’ 가속승인 권고, 단 정식승인은 반대권고

미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 루게릭병(ALS) 치료제로 바이오젠의 SOD1 ASO ‘토퍼센(tofersen)’의 가속승인(accelerated approval)을 만장일치로 권고했다.

이같은 결론이 내려지면서, 이제 ALS에서도 바이오마커 기반 가속승인이라는 첫 사례가 만들어질 것으로 기대감이 부풀고 있다. ALS는 치명적인 신경퇴행성질환으로 치료옵션이 제한적이다.

바이오젠은 2년전 ALS 임상에서 토퍼센의 효능을 입증하는데 실패했지만, 바이오마커와 일부 2차 종결점 데이터 등을 근거로 다시 가속승인 경로를 추진하게 됐다. FDA는 이번 토퍼센의 허가경로를 고심하고 자문위 개최 과정속에서, ALS 질환에 대한 규제 유연성(flexibility)을 한층 더 높여가는 움직임을 보이고 있다.

이를 대변하듯 앞서 지난해 7월 FDA는 SOD1 변이 ALS(SOD1-ALS) 치료제로 토퍼센의 우선심사를 승인하면서 허가 가능성을 내비쳤다. 그러나 이후 FDA가 갑작스럽게 검토기간을 3개월 늦추면서 다시금 불확실성이 불거졌고, 이에 바이오젠은 추가 데이터를 제출하면서 기간이 연장된 것이라고 설명했다. 이어 다시 반전이 일어났다. FDA가 자문위 개최 이틀전 공개한 문서에서 바이오마커 기반의 가속승인 뿐만 아니라 정식승인이라는 시나리오까지 논의하도록 포함시킨 것이다.... <계속>