바이오스펙테이터 노신영 기자
버텍스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 및 겸상적혈구병(SCD) 치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’에 이어 제1형 당뇨병(type 1 diabetes, T1D) 치료제 개발을 목표로 다시 한번 손을 잡았다.
버텍스는 지난 27일(현지시간) 제1형 당뇨병 세포치료제 개발을 위해 크리스퍼의 유전자 편집기술에 대한 3억3000만달러 규모의 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
버텍스는 크리스퍼에 1억달러의 계약금을 지급하며 치료제 연구개발에 따른 마일스톤으로 최대 2억3000만달러의 금액을 지급하게 된다. 또한 크리스퍼는 이번 계약으로 확보한 모든 시판제품의 로열티를 추가로 받게된다.
버텍스는 크리스퍼의 CRISPR/Cas9 유전자 편집 플랫폼에 대한 비독점적 권한(non-exclusive rights)을 확보했으며, 이를 토대로 제1형 당뇨병에 대한 '저면역 세포치료제(Hypoimmune Cell Therapies)'를 개발할 계획이다. 다만 저면역 세포치료제의 구체적인 정보는 공개되지 않았다.... <계속>