바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김나연 기자

첫 유전성 ALS 치료제..자문위 개최, 3개월 검토지연 등 겪었으나 바이오마커 기반 결과로 '시판허가'

바이오젠(Biogen)의 SOD1 타깃 ASO ‘칼소디(Qalsody, tofersen)’가 SOD1-변이 루게릭병(ALS)을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인(accelerated approval) 받았다.

칼소디는 ALS 증상을 개선하지 못했음에도 불구 바이오마커 결과에서 효능을 보인 결과를 기반으로 우여곡절 끝에 마침내 가속승인을 얻어냈다. 이로써 칼소디는 유전성(familiar) ALS의 첫 치료제가 됐다.

바이오젠은 지난해 7월 칼소디의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 접수(accept)한 이래로 추가 데이터 요구에 의한 3개월 검토연장, FDA 자문위원회 개최 등의 허들을 넘어왔다. 이번 칼소디의 가속승인은 지난달 개최된 말초중추신경계의약품 자문위원회(PCNSDAC)의 가속승인 권고결정에 기반해 이루어졌다. 자문위는 ‘혈장내 신경미세섬유경쇄(neurofilament light chain, NfL) 농도 감소가 칼소디의 임상적 이점(clinical benefit)을 예측하는데 충분한 증거가 될 수 있는가’ 라는 질문에 만장일치로 찬성했다. 하지만 당시 칼소디가 허가(pivotal) 임상에서 1차종결점을 충족시키지 못한 임상결과를 배경으로 ‘실질적인 치료효능 증가’ 측면에는 9명 중 5명이 반대표를 던짐으로써, 정식승인에 대해서는 거절의사를 표했다.

바이오젠은 지난 25일(현지시간) 칼소디가 SOD1 유전자에 돌연변이를 가진 ALS 성인환자를 대상으로 FDA로부터 가속승인 받았다고 밝혔다. 바이오젠은 증상이 발현되기 전(presymptomatic) SOD1-ALS 환자를 대상으로 확증임상을 진행하고 있으며 임상은 2026년 완료될 예정이다(NCT04856982).... <계속>