바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

습성노인성황반변성(wAMD) AAV 유전자치료제 후보물질 ‘NG101’..총 18명 환자 대상 안전성, 내약성, 효능 등 평가

뉴라클제네틱스(Neuracle Genetics)는 3일 캐나다 연방보건부(Health Canada)로부터 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘NG101’의 습성노인성황반변성(wAMD) 임상1/2a상 임상시험계획(IND)를 승인받았다고 밝혔다.

이번 임상은 망막하 투여방식 약물인 NG101의 안전성, 내약성, 효능을 평가하기 위한 것으로 오픈라벨(open-label) 용량증량 방식으로 진행한다. 뉴라클은 기존 치료제인 아일리아에 반응을 보인 총 18명의 환자를 모집해 각각 6명씩 저용량(1x10^9 vg/eye), 중간용량(3x10^9 vg/eye), 고용량(8x10^9 vg/eye) 투여군으로 나눠 임상을 진행한다.

NG101은 단회투여만으로 장기간 치료효능을 나타내며 저용량에서도 치료효과를 보일 것으로 뉴라클은 기대하고 있다. NG101은 유전자 발현을 최적화해 안구에서 치료단백질 발현을 높힌 플랫폼 기술이 적용된 약물로, 뉴라클은 향후 안과질환을 타깃한 파이프라인 개발도 진행할 계획이다.

뉴라클에 따르면 기존 wAMD 시장은 혈관내피세포성장인자(VEGF)를 타겟으로 한 항체 치료제가 주로 이용되지만 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속적으로 안구에 주사해야 하는 한계가 있었다.

뉴라클제네틱스는 지난 2020년 이연제약과 NG101 공동개발 및 상업화 계약을 체결하며 임상시험을 위한 GMP 생산 파트너십을 구축했다. 이연제약은 해당 계약을 통해 NG101의 전세계 독점생산권 및 공급권을 확보했다.

김종묵 뉴라클 대표는 "이번 임상시험 승인으로 AAV 유전자치료제 분야에서 새로운 대안을 제시하는데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 되었다"며 "앞으로도 안전하고 효과적인 치료법 개발을 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.