바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

1상 악성교모세포종 환자 15명, 2상 30명 대상 RANO 효능 평가 예정

알지노믹스(Rznomics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘RZ-001’의 뇌종양인 악성교모세포종 대상 임상1/2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.

알지노믹스는 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)를 기반으로 표적 RNA를 제거하면서 동시에 원하는 유전자를 발현시키는 기술을 보유하고 있다. RZ-001은 아데노바이러스(adenovirus) 벡터로 리보핵산 치환효소를 전달함으로써 암세포 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적함과 동시에, 항암작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다.

알지노믹스에 따르면 RZ-001이 표적하는 텔로머라아제(hTERT)는 대부분 암세포에서 발현하고 있어 여러 암종에 적용할 수 있다. 알지노믹스는 지난해 식약처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암(HCC) 환자를 대상으로 IND를 승인받아 임상1상을 진행하고 있으며, 이번에 다른 난치성 암종인 악성교모세포종으로 적응증을 확대하게 됐다.

이번 임상1상은 악성교모세포종 환자 15명을 대상으로 진행되며, 임상2상은 30명의 환자를 대상으로 임상 유효성평가지표로 신경종양학 반응(RANO)을 평가할 예정이다. RZ-001은 뇌내투여로 투여하게 된다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “간암에 이어 악성교모세포종도 계획대로 임상단계에 진입하게 되어 기쁘다”며 “뚜렷한 치료제가 없는 암종인 만큼 가능한 빠르게 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 악성교모세포종은 5년후 생존율이 3% 미만이며 화학방사선 치료제 외에 마땅한 치료제가 없으며, 면역항암제도 임상에서 실패한 암종이다.

알지노믹스는 항암제 뿐만 아니라 알츠하이머병, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 치료제 개발로도 리보핵산 치환효소 플랫폼을 확대하고 있다. 알지노믹스는 지난해 시리즈C로 372억원의 투자유치를 완료했으며 오는 하반기 pre-IPO 투자유치와 기술성평가를 계획하고 있다.