바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 7500만달러 규모..스크라이브 CRISPR-XE 기술 이용 신경 및 신경근육 질환 특정 타깃 유전자편집 약물 개발

일라이릴리(Eli Lilly)의 자회사인 프리베일(Prevail Therapeutics)이 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)와 신경 및 신경근육(neuromuscular) 질환에 대한 인비보(in vivo) CRISPR 치료제를 개발하기 위해 15억7500만달러 규모의 계약을 체결했다.

프리베일은 스크라이브의 CRISPR 유전자편집 기술을 이용해 신경 질환의 원인으로 알려진 특정 타깃(specific target)에 대한 약물을 개발할 계획이다. 스크라이브는 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 버클리대 교수가 지난 2018년 공동설립한 회사로 바이오젠(Biogen), 사노피(Sanofi)와 파트너십을 맺고 CRISPR 유전자편집 약물을 개발하고 있다.

프리베일은 신경질환에 대한 AAV 유전자치료제 개발에 지속적으로 투자하는 모습이다. 프리베일은 올해 1월 캡시다 바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)와 7억4000만달러 규모의 계약을 체결하며 중추신경계(CNS) 질환에 대한 정맥투여(IV) 방식의 AAV 약물을 개발하고 있다. 캡시다는 특정 조직을 표적하는데 최적화된 AAV 캡시드 개발기술을 보유하고 있다. 릴리는 지난 2020년 프리베일을 8억8000만달러에 인수했다.

스크라이브는 16일(현지시간) 프리베일과 이같은 계약을 체결했다고 발표했다. 계약에 따라 프리베일은 중증 신경 및 신경근육 질환의 원인으로 알려진 특정 타깃에 대해 in vivo 치료제를 개발을 목적으로 스크라이브의 CRISPR XE(X-editing) 기술에 대한 독점권을 가진다. 타깃 등 상세내용은 공개하지 않았다.... <계속>