바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

주1회 피하투여(SC) ‘마르스타시맙’, A/B형 혈우병 환자서 출혈 개선, "수개월 내 승인서류 제출"

화이자(Pfizer)가 A/B형 혈우병 임상3상에서 예방요법 대비 연간출혈률(annualized bleeding rate, ABR)을 35% 낮춘 결과를 내놨다. 혈액 응고인자VIII(factor VIII, FVIII)와 IX(FIX)이 결핍돼 발생하는 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게 TFPI(tissue factor pathway inhibitor) 항체 ‘마르스타시맙(marstacimab)’을 매주1회 피하투여(SC)한 결과다.

마르스타시맙과 같은 기전의 TFPI 항체인 노보노디스크(Novo Nordisk)의 ‘콘시주맙(concizumab)’이 지난 5월초 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 거절당하며 주춤한 사이 화이자가 먼저 시장진입에 재빠르게 다가서는 모습이다. 화이자는 수개월 내 규제기관에 승인서류 제출을 시작할 계획이다. 노보노는 FDA로부터 제조공정과 약물이 투여되는지 확인하기 위한 모니터링 및 투약관련 추가정보를 요구받았다.

마르스타시맙이 승인받게 되면 로슈(Roche)의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(Hemlibra)', CSL베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스(Hemgenix)', 사노피(Sanofi)의 A/B형 혈우병 치료제 '알투비오(Altuviio)' 등과 경쟁하게 된다. 헴리브라는 1~4주에 한번 피하투여(SC), 알투비오는 주1회 정맥투여(IV) 방식의 약물이다. 헴제닉스는 1회투여하는 유전자치료제다.

화이자는 지난달 30일(현지시간) A/B형 혈우병 환자에 대한 TFPI 항체 마르스타시맙의 임상3상(NCT03938792, BASIS study) 결과를 발표했다.... <계속>