바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

작년 유럽 시판 ‘록타비안’, 美 허가절차 시작 4년여만 FDA 승인, “약가 37억원”..그러나 “효능 지속성 의문 여전”, 주가 6.86%↓

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 첫 A형 혈우병 유전자치료제가 마침내 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 지난 2019년 미국 허가절차를 시작한지 4년여만에 이뤄낸 성과다.

해당 AAV5 기반 유전자치료제인 ‘록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec-rvox)’은 이미 유럽(EU)에선 지난해 8월 시판허가를 받은 바 있다. 그러나 약물의 장기적인 효능과 관련해 FDA가 2차례에 걸쳐 추가적인 임상 데이터를 요구함에 따라 미국내 허가절차가 지연돼 왔다. 그리고 마침내 FDA의 기준을 충족시키면서 미국 시장에서 시판허가를 받아낸 것.

또한 록타비안의 이번 승인은 지난해 11월 CSL 베링(CSL Behring)의 첫 B형 혈우병 유전자치료제인 ‘헴제닉스(Hemgenix)’에 FDA 승인 후, A형 혈우병에 대한 유전자치료제 승인이라는 의미가 있다. A형 혈우병은 전체 혈우병의 80%가량으로 가장 많은 비율을 차지한다.

바이오마린은 지난달 29일(현지시간) AAV5(adeno-associated virus serotype 5) 벡터 기반 유전자치료제인 록타비안이 중증(severe)의 성인 A형 혈우병(hemophilia A)을 적응증으로 미국 FDA로부터 승인을 받았다고 발표했다. 록타비안은 체내에 AAV5에 대한 항체가 없는 환자를 대상으로만 처방이 가능하다.... <계속>