바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

임상 30개월차 환자 사망률, 입원율(CVH) 개선 확인, 올해말 FDA 신약허가신청.."12개월차 6분 보행검사(6MWD) 지표 여전히 의문"

미국 브릿지바이오파마(Bridgebio pharma)가 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 임상에서 치료제 후보물질 '아코라미디스(acoramidis, AG10)'을 통해 환자 사망률과 입원율을 감소시킨 긍정적인 전체 임상결과를 발표했다.

지난 2021년 브릿지바이오는 이번 임상의 탑라인(Top-line) 결과를 1차로 발표했다. 당시 임상의 1차종결점 중 하나는 임상 12개월차에 측정한 환자 6분 보행검사(6MWD) 결과로, 환자의 일상 운동능력을 평가함으로써 심폐기능의 개선정도를 평가하는 지표였다. 그러나 치료제 아코라미디스 투여군이 위약군 대비 보행거리가 오히려 감소하는 등 실망스러운 임상결과가 공개되면서 브릿지바이오의 주가는 당시 72% 급락하기도 했다.

당시 브릿지바이오와 임상 운영위원회(steering committee)는 6분 보행검사(6MWD)에서 긍정적인 결과를 보이지 못했으나, 30개월 후 평가될 다른 1차 종결점인 환자사망률(all-cause mortality)과 심혈관질환에 의한 입원율(cardiovascular hospitalization, CVH) 지표에서 아코라미디스의 효능이 확인될 가능성이 있다며 임상을 계속 진행했다. 도중 R&D 자금을 확보하기 위한 명목으로 지난해 5월에는 신약우선심사권(priority review voucher, PRV)을 1억1000만달러에 매각하기도 했다.

결국 브릿지바이오파마는 지난 17일(현지시간) 저분자치료제 '아코라미디스(acoramidis, AG10)’를 평가한 ATTR-CM 임상3상에서 긍정적인 결과를 확인했다고 발표했다(NCT03860935, ATTRibute-CM).... <계속>