국제
스토크, ‘ASO’ 소아뇌전증 1/2a상 “부작용, 의구심↑”
기사입력 : 2023-07-27 14:12수정 : 2023-07-27 14:13
바이오스펙테이터 노신영 기자
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소듐이온 채널단백질 NaV1.1 발현 유전자 ‘SCN1A’ 타깃 ASO, 고용량서 환자 발작빈도 최대 89% 감소했으나 저용량 효능 및 부작용 이슈..주가 32%↓
스토크(Stoke Therapeutics)가 개발중인 소아 뇌전증 드라벳 증후군(Dravet Syndrome)의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제가 초기 임상에서 환자 발작빈도를 개선하며 유의미한 치료효능을 보였다.
그러나 이러한 발작빈도 개선효능이 고용량 투여군에만 국한됐다는 점과, 안전성 평가결과 치료제를 투여받은 환자 3명중 1명이 뇌척수액(CSF) 단백질 증가 등 부작용을 보여 치료제의 효능에 대한 의구심이 증가하고 있다.
스토크는 지난 25일(현지시간) 소아 뇌전증 질환인 드라벳 증후군에 대한 ASO 치료제 후보물질 ‘STK-001’의 임상 1/2a상 중간결과를 발표했다. 이같은 소식에 스토크의 주가는 전날보다 32% 하락했다.
현재 스토크는 2~18세의 드라벳 증후군 환자를 대상으로 STK-001의 효능과 안전성을 평가하는 미국 임상 'MONARCH'와 영국 임상 'ADMIRAL', 그리고 STK-001의 장기적인 효능을 평가하는 'SWALLOWTAIL' 오픈라벨 확장(open-label extension) 임상2상 등 총 3건의 임상을 진행하고 있다.... <계속>
