바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

유전성 안질환 RNA ASO 후보물질 ‘세포파르센’, ‘울테부르센’ 2종, 계약금 1200만유로+마일스톤 1억3500만유로, 총 1억4750만유로 규모 딜

네덜란드 소재 RNA 신약개발 회사 프로큐알(ProQR Therapeutics)은 지난 1일(현지시간) 프랑스 안질환 전문기업 떼아(Laboratoires Théa)에 후기단계 안질환 신약 후보물질 ‘세포파르센(sepofarsen)', ‘울테부르센(ultevursen)’ 등 2개 에셋을 라이선스 아웃(L/O)하는 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따라 떼아는 프로큐알에 계약금 1200만유료와 개발, 허가, 상업화 마일스톤으로 1억3500만유로를 지급한다. 추후 미국, 유럽 내 상업화 매출에 따른 로열티는 별도다.

프로큐알은 이번 라이선스아웃 딜로 유전성 담즙정체(Cholestatic disorders) 파이프라인 ‘AX-0810’와 심혈관질환(CVD) 파이프라인 ‘AX-1412’의 개발에 좀 더 집중할 계획이다.

세포파르센(sepofarsen, QR-110)은 유전성 안질환인 레버씨 선천성흑내장(Leber’s congenital amaurosis 10, LCA10)의 치료제 후보물질이다. LAC10은 광수용체 세포의 CEP290(ciliopathy gene centrosomal protein 290) 유전자 돌연변이로 비정상적인 스플라이싱(splicing)이 유도되어 기능을 상실한 CEP290 단백질이 합성되어 발병한다. 세포파르센은 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드(Antisense oligonucleotide, ASO)로, CEP290 mRNA에 결합해 정상적인 스플라이싱을 유도해 정상 CEP290 단백질의 합성을 증가시켜 질환을 개선하는 컨셉이다.... <계속>