바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

AI+머신러닝 이용 변형 tRNA 개발..조기종료코돈(PTC) 변이 유래 유전질환 광범위 적용 기대

알트르나(Alltrna)는 지난 9일(현지시간) 시리즈B로 1억900만달러를 유치했다고 발표했다.

이번 투자에는 알트르나를 설립한 플래그십 파이어니어링(Flagship Pioneering) 및 다수의 투자사(top-tier investors)들이 참여했다.

알트르나는 투자금을 tRNA 기반 약물 후보물질의 스탑코돈(Stop Codon) 질환에 대한 임상진입을 위한 연구개발에 사용할 계획이다. 적응증 등 상세내용은 공개하지 않았다.

tRNA는 mRNA의 코돈을 인식해 적합한 아미노산을 결합시켜 단백질로 합성하는 번역(translation) 과정에서 핵심역할을 하는 RNA다. 회사는 이 과정에서 조기종료코돈(premature termination codon, PTC) 돌연변이로 인해 정상적인 기능을 하지 못하는 조각난 단백질(truncated protein)이 생성되면서 희귀 유전질환을 포함한 수천개의 질병이 유발된다는 설명이다.

알트르나는 인공지능(AI) 및 머신러닝을 통해 tRNA 서열을 분석해 안정성(stablity), 효능 등에서 최적화된 변형(modified) tRNA 약물을 발굴 및 개발 중이다. 알트르나는 변형 tRNA 약물이 PTC로 인산 암세포모델에서 종양억제 효과 및 하위신호전달을 개선한 결과를 확인했다. 또 PTC 돌연변이로 인해 유전질환을 앓고 있는 환자로부터 얻은 세포모델과 유전질환 동물모델에 변형 tRNA 약물을 투여한 결과, 유전자 돌연변이 위치와 관계없이 전체길이(full lenght) 단백질이 발현됐다고 회사는 설명했다.

알트르나는 변형 tRNA 약물을 이용해 PTC 유래 돌연변이에 의해 발병하는 다양한 질환에 적용할 수 있는 광범위한 치료제로 이용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

노바 아페얀(Noubar Afeyan) 알트르나 공동설립자이자 플래그십 파이오니어링 CEO는 “유전적인 요인으로 인한 질병에 대한 약물개발을 가속화할 수 있는 새로운 종류의 의약품(new class of medicines)은 잠재력을 실현하기 위해 tRNA 분야에서 도약을 이뤘다고 생각한다”며 “각각의 유전질환에 대한 약물을 개발해야하는 제한없이 적용할 수 있는 새로운 분야를 확장할 수 있는 기회를 가지고 있다고 믿는다”고 말했다.

로비사 아프젤리우스(Lovisa Afzelius) 알트르나 CEO는 “이번투자는 FIC(first-in-class) tRNA 약물을 설계 및 개발하는 우리에게 중요한 성과"라며 "동일한 유전자 돌연변이로 인해 발병하는 수많은 질병에 대해 손상된 단백질을 회복시키는 기전의 약물을 임상에 진입하기 위해 유의미한 발전을 이뤄왔다"고 말했다.

한편 알트르나는 지난 2018년 플래그십에 의해 설립된 회사다. 플래그십은 알트르나 외에도 원형 RNA 기반 신약개발회사인 라롱드(Laronde)를 설립하는 등 차세대 RNA 치료제 개발에 지속적으로 투자를 이어가고 있다.