바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 비공개..전임상 단계 루게릭병(ALS) ASO 후보물질 ‘AS-202’ 포함, PIKFYVE 타깃 프로그램 전세계 독점권 확보

다케다(Takeda)가 아큐라스템(Acurastem)과 PIKFYVE 타깃 치료제 프로그램에 대한 글로벌 권리를 5억8000만달러에 사들였다.

아큐라스템은 루게릭병 및 전두측두엽치매(FTD)를 대상으로 PIKFYVE 타깃 ASO(antisense oligonucleotide) 및 저분자화합물을 개발하고 있으며, 리드 파이프라인은 ALS를 적응증으로 개발 중인 전임상 단계 ASO 후보물질 ‘AS-202’다. 현재까지 ALS의 증상을 치료하는 약물이 없어 미충족의료수요가 높은 상황에서 다케다는 PIKFYVE 타깃 약물의 치료제로 가능성을 엿본 것으로 보인다.

지난해 10월 ALS에 대한 새로운 치료옵션으로 아밀릭스 파마슈티컬(Amylyx Pharmaceuticals)의 ‘렐리브리오(Relyvrio, sodium phenylbutyrate and taurursodiol)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다. ALS 증상지표인 ALSFRS-R과 전체생존기간(OS)을 동시에 개선하는 현재 승인받은 유일한 약물이지만, 치료가 아닌 병기진행을 늦추는 약물로 한계를 가진다. 그럼에도 불구하고 렐리브리오의 올해 상반기 매출은 1억6960만달러로 나타났다.

현재 버지 테라퓨틱스(Verge Therapeutics), AI 테라퓨틱스(AI Therapeutics) 등이 PIKFYVE를 타깃한 ALS 약물을 개발 중이다. 특히 버지는 일라이릴리(Eli Lilly), 아스트라제네카(Astrazeneca)와 각각 ALS 약물개발을 위한 파트너십을 체결한데 더해 자체적으로 개발한 PIKFYVE 저해제 후보물질 ‘VRG50635’의 임상2상을 준비하고 있다.... <계속>