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바이오스펙테이터 노신영 기자

이달 31일 자문위원회 회의 개최..CRISPR/Cas9 “오프타깃(off-target)” 평가 데이터 유효성 쟁점

미국 식품의약국(FDA)이 버텍스(Vertex Pharmaceuticlas)와 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)의 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’의 허가결정을 앞두고 31일(현지시간) 자문위원회 회의를 개최한다.

특히 이번 자문위회의는 ‘첫 CRISPR/Cas9 기반 유전자편집 치료제’라는 타이틀이 걸려있어 많은 업계의 주목을 받고있다.

다만 최근 FDA가 유전자 편집 치료제의 오프타깃(off-target) 문제에 대해 민감하게 반응하고 있으며, 이번 자문위회의의 주요 논의사항 역시 엑사셀의 오프타깃 이슈가 걸려있는 상황이다. 때문에 버텍스가 자문위를 대상으로 엑사셀의 오프타깃 문제를 설득할 수 있느냐에 따라 엑사셀의 허가여부도 영향을 받을것으로 보인다. 흥미롭게도, 이번 자문위회의에서 엑사셀의 효능과 기타 안전성 등의 문제는 논의사항에 포함되지 않았으며, 오프타깃 단일 주제로만 회의가 구성됐다.

FDA는 지난 27일 버텍스의 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자치료제 엑사셀의 정식허가를 결정하기 위한 세포, 조직 및 유전자치료제 자문위원회(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee) 회의 개최일정을 발표했다.... <계속>