바이오스펙테이터 서윤석 기자
아지오스(Agios pharmaceuticals)가 저위험(Lower-Risk) 골수이형성증후군(Myelodysplastic syndromes, LR-MDS) 빈혈에 대한 PK 활성화제(pyruvate kinase activator)의 임상2a상에서 수혈독립성 40%를 확인한 긍정적인 결과를 내놨다.
아지오스의 경구용 PK 활성화제 후보물질 ‘AG-946’로 치료받은 낮은수혈부담(low transfusion burden, LTB)군에서 확인한 결과다.
아지오스는 이번 임상을 통해 LR-MDS 빈혈에서 AG-946의 개념을 입증(PoC)했다고 평가했으며, 긍정적인 이익-위험 프로파일을 기반으로 내년 중반 저위험 골수이형성증후군(LR-MDS)에 대한 임상2b상을 시작할 계획이다.
AG-964는 아지오스가 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 PK결핍 빈혈 치료제 ‘파이루킨드(Pyrukynd)’의 후속 파이프라인으로 개발 중인 약물이다. 파이루킨드는 올해 3분기까지 1970만달러의 매출을 기록했다.... <계속>