바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

2년전 컨스텔레이션 17억弗 인수로 확보 ‘펠라브레십’, JAK 저해제 병용 골수섬유증 3상서 “주요 2차종결점 충족 실패”

독일 모포시스(MorphoSys)가 BET 저해제의 골수섬유증(myelofibrosis, MF) 임상3상에서 다소 혼재된 데이터를 발표하면서 주가가 22%가량 급락했다.

해당 BET 저해제인 ‘펠라브레십(pelabresib)’은 모포시스가 지난 2021년 컨스텔레이션 파마슈티컬(Constellation Pharmaceuticals)을 17억달러에 인수하며 확보한 주요 에셋중 하나다. 모포시스는 골수섬유증 표준치료제인 JAK 저해제와 함께, 염증반응과 거핵세포(megakaryocyte) 분화와 관련된 후성유전학적 타깃인 BET을 함께 저해하는 전략으로 펠라브레십을 개발해 왔다.

모포시스는 이번 임상3상에서 펠라브레십과 JAK 저해제인 ‘자카피(Jakafi, ruxolitinib)’ 병용투여 결과 자카피 단독투여 대비 1차종결점인 비장(spleen)의 크기를 줄이는데에 성공했다. 그러나 주요 2차종결점인 총 증상점수(TSS) 개선에 실패했다. 비록 모포시스가 1차종결점을 충족시켰지만, 회사가 중요하다고 강조해온 총 증상점수 개선에 실패한 것이 시장이 냉담하게 반응하는데 일조했다고 업계는 해석하고 있다.

이번 모포시스의 결과발표 이전, 지난 7월 경쟁사 애브비(AbbVie)도 유사한 환자군을 대상으로한 BCL-XL/BCL-2 저해제의 임상3상에서 2차종결점인 총 증상점수 개선에 실패한 바 있다. 모포시스는 당시 애브비의 임상결과를 두고 총 증상점수 지표가 시판허가 성공에 중요하며, 애브비의 임상3상이 실패한 결과라고 설명한 바 있다.... <계속>