바이오스펙테이터 김성민 기자
결국 미국 식품의약국(FDA)도 최초의 CRISPR 기반 치료제의 시판허가 승인 결정을 내렸다. 지난달 세계 최초로 영국 규제당국의 시판허가 결정에 연이은 것으로, 유전자를 편집하는 단회투여(one-time) CRISPR 의약품은 현실이 돼 가고 있다.
연구실에서 CRISPR/Cas9 유전자가위 기술이 개발되고 단 10년만의 진전이다.
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 공동개발 파트너인 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 지난 8일(현지시간) FDA로부터 겸상적혈구병(SCD) 치료제 ‘카스게비(CASGEVY™, exagamglogene autotemcel [exa-cel])’의 시판허가를 받았다고 밝혔다.
버텍스는 이번 미국 승인과 함께 카스게비의 가격 220만달러를 공개했으며, 치료 대상인 12세 이상 중증 겸상적혈구병 환자는 1만6000명으로 추정된다. 미국내 전체 겸상적혈구병 환자 수는 약 10만명이며, 대부분 아프리카계 미국인이 걸린다. 카스게비는 줄기세포이식 전문성을 가진 병원에서 투여되며, 버텍스는 이미 미국내 9개 사이트가 활성화됐다고 설명했다....