바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

CRISPR로 타깃 어려운 ‘미토콘드리아’, 2세대 가위 ‘탈렌‘ 이용 “아데닌 염기편집” 접근법

▲연세대의대 조성익 박사

국내 엣진(Edgene)이 2세대 유전자가위인 탈렌(TALEN)을 활용한 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 편집약물 개발에 나섰다. 엣진은 김진수 전(前) 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단장이 지난 2022년 설립한 회사다.

지난달 미국 식품의약국(FDA)의 최초 승인을 받은 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 시스템의 경우 핵산(RNA)을 이용한 방법으로 인해 미토콘드리아 내부로 약물 전달이 불가능하다. 반면 탈렌은 단백질로만 이루어져 있어 세포소기관(organelle)을 타깃하는 게 가능하며, 이같은 탈렌의 특성을 이용해 mtDNA를 편집하는 접근법이다.

특히 엣진은 기존의 유전자편집(gene editing)보다 더 고도화된 기술인 염기편집(base editing)을 활용함으로써 기존의 방법으로 타깃할 수 없었던 미토콘드리아 관련 질병까지 커버할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 김 교수 연구팀은 탈렌을 이용한 mtDNA 염기편집 기술에 대한 내용을 지난 4일 국제학술지 ‘셀(Cell)’에 게재한 바 있다.

해당 논문의 제1저자인 연세대의대 조성익 박사는 지난 17일 IBS 유전체교정연구단 주최로 서울 코엑스에서 열린 ‘Charting Genomic Exploration: Unveiling Innovations in Genetics and Genome Editing’에서 탈렌 기반의 mtDNA 유전자편집 기술에 대해 발표했다.... <계속>