바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

노벨파마와 공동개발中 효소대체요법(ERT), 작년 美 PRDD·ODD 이어 EMA서도 추가 지정..노벨파마, "연내 IND 승인 목표"

GC녹십자(GC Biopharma)는 19일 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(Novel Pharma)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)’을 받았다고 밝혔다.

해당 치료제는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽(EU) 승인을 추가함에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품과 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란황산염(heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이라고 알려져 있다. 아직 승인받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사측의 설명이다.

MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 환자의 체내에서 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실내 직접투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(enzyme replacement therapy, ERT)를 공동개발 중이다. GC녹십자는 국내외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다고 설명했다.

두 회사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산하여 향후 공동으로 임상연구를 진행할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

노벨파마 관계자는 "연내 FDA와 각국 규제기관에서 MPS IIIA에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받고 미국을 포함한 다국가 임상을 통해 하루 빨리 환자들에게 효과적인 치료제를 공급하겠다"고 말했다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가신청 수수료와 세금감면 혜택, 시판허가 승인시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다고 GC녹십자는 설명했다.