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바이오스펙테이터 서윤석 기자

이염성 백질이영양증(MLD) 치료제 ‘렌멜디(Lenmeldy)’..12년 추적서 인지기능, 운동기능 유지

치료제가 없던 희귀 유전질환인 이염성 백질이영양증(metachromatic leukodystrophy, MLD)에 대한 유전자치료제가 미국에서 처음으로 승인받았다.

오차드 테라퓨틱스(Ochard Therapeutics)는 18일(현지시간) MLD에 대한 유전자치료제 ‘렌멜디(Lenmeldy, atidarsagene autotemcel, OTL-200)’을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다.

이번 승인으로 렌멜디는 증상이 나타나기 전 후기 영아(pre-symptomatic late infantile, PSLI), 증상이 나타나기 전 초기 청소년(pre-symptomatic early juvenile, PSEJ) 또는 증상이 나타난 초기 청소년(early symptomatic early juvenile, ESEJ) 등 조기발병 MLD 환자에게 사용이 가능하다. 렌멜디는 유럽에서는 지난 2020년 승인받아 ‘립멜디(Libmeldy)’란 브랜드로 시판중이다.

FDA는 조기발병 MLD 소아환자 37명을 대상으로 진행한 임상데이터를 기반으로 렌멜디를 승인했다. 오차드에 따르면 12년의 추적관찰 동안 렌멜디를 1회 투여받은 소아 MLD환자는 전체생존기간(OS)을 유의미하게 연장했으며, 인지기능과 운동기능이 유지(preservation)되는 것을 확인했다.... <계속>