바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

타우럴소디올(TUDCA) 투여군서 ALS 증상지표 ‘ALSFRS-R’ 평가결과 1차종결점 충족 실패..가속승인 '렐리브리오' 개발사 아밀릭스 "치명타" 전망

루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)의 치료 약물(chemical) 또는 치료제와 병용하는 보조약물로 사용되던 ‘타우럴소디올(Taurursodiol, TUDCA)’이 유럽 임상에서 ALS 개선효과가 없다는 결과가 발표됐다.

TUDCA는 원래 만성 담즙울혈성 간질환(cholestatic liver disease) 치료제로 허가된 약물이다. 그러나 TUDCA의 운동뉴런 사멸 억제 효과가 알려지고 ALS를 대상으로 진행된 동물실험 및 임상에서 TUDCA를 통한 환자 개선효과가 발표되며 TUDCA는 ALS 치료제로도 연구, 개발되기 시작했다(doi:10.1186/s40035-022-00307-z).

대표적으로 지난 2022년 ALS 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 가속승인을 받았던 '렐리브리오(Relyvrio)’는 TUDCA와 소듐 페닐부티레이트(Sodium phenylbutyrate, PBA)의 경구용 복합제로 개발됐다. 현재 TUDCA는 보충제로 온라인에서 판매되고 있으며, 업계에 따르면 의사들이 환자에게 TUDCA 처방을 추천하거나 ALS 환자들이 기존 처방약물 외에도 TUDCA를 구매해 같이 투여하는 경우가 있었다.

유럽의 TUDCA-ALS 컨소시엄(consortium)은 지난 27일(현지시간) ALS 환자를 대상으로 TUDCA의 효능과 안전성을 평가한 임상3상 결과, TUDCA가 위약 대비 유의미한 ALS 개선을 보이지 못했다고 발표했다.... <계속>