바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

자체개발 mRNA, LNP 전달 기술 기반

알엔에이진(RNAGENE)이 자체개발한 mRNA와 지질나노입자(LNP) 기술을 이용해 항암백신과 희귀질환 치료제 개발에 나섰다.

이우길 알엔에이진 대표는 17일 서울 문정동 한스바이오메드 본사에서 열린 문정바이오 CEO포럼에서 “mRNA 구조설계 플랫폼, 생체내 전달 플랫폼 등을 기반으로 자궁경부암(HPV) 항암백신과 윌슨병(Wilson’s disease) 치료제를 개발중”이라며 “현재 시리즈A2 투자유치를 진행중”이라고 말했다.

알엔에이진은 지난 2015년 설립됐으며, mRNA 기반 치료제와 이를 전달하기 위한 지질나노입자(LNP) 기술을 개발하고 고도화하고 있다. 이 대표는 한국화학연구원 출신으로 현재 알엔에이진의 대표와 연구소장을 맡고 있다.

알엔에이진은 mRNA 구조설계 플랫폼 ‘오스페라(OUSPERA)’, 조직특이적 LNP 전달 플랫폼 ‘타스페드 (TARSPED)’, mRNA 기반 면역세포 활성화 플랫폼 ‘탭투(TAPTOO)’ 등의 기술을 개발했다.

먼저 오스페라 플랫폼은 mRNA 안정성과 단백질 발현을 높이는 기술이다. 알엔에이진은 mRNA 안정성과 단백질 발현을 향상시킬 수 있는 50여개의 5’, 3’-UTR 카세트 시스템과 Poly(A) 서열에 다른 염기서열을 삽입해 mRNA의 안정성을 향상시키는 기술을 구축했다.

이 대표는 “RPiC(RNA Panning in Cell) 기술을 이용해 세포내에서 안정성이 향상된 타깃 유전자 서열(ORF)을 선별할 수 있으며, 90여종의 신호펩타이드(signal peptide)를 구축해 타깃 유전자에서 번역된 단백질을 효과적으로 방출하도록 mRNA 구조를 설계할 수 있다”며 “오스페라 기술을 적용한 경우 단백질 발현이 대조군 대비 10~100배 증가한 것을 동물모델에서 확인했다”고 말했다.

타스페드 플랫폼은 지질나노입자(LNP) 표면에 높은 결합력(binding affinity)를 가진 펩타이드를 이용해 리간드나 항체를 물리적으로 결합시켜 특정 세포, 조직, 기관으로 mRNA-LNP를 전달할 수 있는 기술이다.

이 대표는 “타스페드 기술을 적용해 PD-1 리간드를 발현시킨 LNP는 대조군 대비 26.2배(fold) 더 표적으로 잘 전달되는 in vitro 결과를 확인했다”며 “기술을 더 고도화해 in vivo 모델에서 타스페드 기술의 연구를 진행할 계획”이라고 말했다.

탭투(TAPTOO) 플랫폼은 특정 항원을 암호화하는 mRNA를 수지상세포(DC)에 전달해 체내 면역세포를 활성화하는 기술이다. 알엔에이진은 현재 탭투 기술을 이용해 자궁경부암(HPV) 유래 항암백신 후보물질 ‘RGC-001’을 국내 상장사와 함께 공동개발 중이다. 파트너사는 공개하지 않았으며, 오는 2026년 임상1상에 진입하는 것을 목표로 한다.

이외에도 알엔에이진은 희귀질환인 윌슨병에 대한 mRNA 기반 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT) 후보물질 ‘RGO-001’을 후보물질 도출 단계에서 연구개발 중이다. 윌슨병은 유전자변이로 담즙에서 구리를 배설하지 못해 간과 뇌에 과도한 양의 구리가 축적되는 유전질환이다.

이 대표는 “윌슨병 환자의 80%에서 ATP7B 유전자의 돌연변이가 발견되는 것으로 알려져 있다”며 “LNP의 70~80%는 간으로 전달되는 만큼, 간 관련 질환인 윌슨병이 mRNA-LNP를 이용해 치료유전자를 전달하기 적합하다고 판단하고 개발에 집중하고 있다”고 말했다.

알엔에이진은 지난해부터 mRNA 합성서비스를 시작했다. 그동안 개발한 mRNA 기술을 이용해 서비스 사업으로 영역을 넓혀 캐시카우를 만들겠다는 전략이다.

이 대표는 “해외에 mRNA 합성을 주문할 경우 제품을 받을 때까지 상당한 시간이 소요되는 한계가 있었다”며 “국내에서 신속하게 mRNA 합성 및 mRNA-LNP 서비스를 제공하고 있다. 현재는 연구용으로만 진행중이지만 2026년에는 전임상용, 2030년에는 임상용 mRNA 서비스까지 제공하는 CRDMO 사업역량도 키워나갈 것”이라고 말했다.