국제
화이자, "2nd" B형혈우병 ‘AAV 유전자’ "FDA 허가"
기사입력 : 2024-05-03 08:23수정 : 2024-05-03 08:41
바이오스펙테이터 구민정 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
단회투여 ‘베크베즈’, 350만弗 책정..첫 B형혈우병 유전자치료제 CSL ‘헴제닉스’와 같은 약가로 "경쟁"
화이자(Pfizer)의 단회투여 B형 혈우병(hemophilia B) 유전자치료제 ‘베크베즈(Beqvez, fidanacogene elaparvovec-dzkt)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 받았다.
최초의 B형혈우병 유전자치료제인 CSL베링(CSL Behring)의 ‘헴제닉스(Hemgenix)’에 이어 두번째 B형 혈우병(hemophilia B) 유전자치료제가 됐다. 베크베즈는 단회투여 치료제이며 약가는 350만달러로 헴제닉스와 동일하다.
이들 두 치료제는 임상에서 비슷한 효능과 안전성을 보였다. 직접 비교는 어렵지만 베크베즈는 예방요법(prophylaxis therapy) 대비 연간출혈률(ABR)을 56% 감소시켰고, 헴제닉스는 54%를 감소시켰다. 두 치료제 모두 치료와 관련된 심각한 부작용이 나타나지 않았다. 이번에 승인된 베크베즈는 바이오엔지니어링된 간 친화적 캡시드(hepatotropic capsid)를 사용했으며, 약물의 권장용량(recommended dose)은 헴제닉스의 1/40 수준으로 낮다.
화이자는 지난달 26일(현지시간) 미국 FDA로부터 베크베즈를 중등도에서 중증 B형 혈우병 성인환자 치료제로 승인받았다고 밝혔다.... <계속>
