바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

한때 GSK가 실패한 에셋..미국외 권리 ‘계약금 8천만弗 베팅’, 오는 4분기 3상 탑라인..사노피 “FSHD서 첫 시판허가 치료제 기대”

사노피(Sanofi)가 펄크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)로부터 희귀 유전성 근육질환을 타깃하는 p38α/β 저해제의 미국외 권리를 계약금 8000만달러, 총 10억5500만달러에 사들였다.

해당 p38α/β 저해제인 ‘로스마피모드(losmapimod)’는 펄크럼이 지난 2019년 GSK로부터 전세계 권리를 사들인 에셋으로, GSK가 심혈관질환과 만성폐쇄성폐질환(COPD) 임상개발에서 실패했던 에셋이다. 펄크럼은 로스마피모드가 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD)의 원인 물질인 DUX4 전사인자의 발현을 억제하는다는 결과에 기반해 해당 약물을 라이선스인(L/I)해 임상개발을 진행해 왔다.

그러나 로스마피모드는 지난 2020년 펄크럼이 진행한 임상2b상에서 1차종결점 충족에 실패했으며, 그에 따라 주가가 절반가량 급락한 바 있다. 이후 펄크럼은 해당 2b상에서 질병진행과 근육기능 등이 개선되는 경향에 기반해 로스마피모드의 FSHD 임상개발을 지속했으며, 지난 2022년 임상3상을 시작했다. FSHD는 아직 승인된 치료제가 없어 큰 미충족의료수요가 존재하며, 사노피와 펄크럼은 로스마피모드가 첫 시판허가 치료제가 될 수 있을 것으로 기대하고 있다.

펄크럼은 지난 13일 사노피와 안면견갑상완형 근이영양증(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD) 치료제로 개발하고 있는 경구용 저분자화합물인 로스마피모드에 대한 파트너십 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.... <계속>