국제
바이오젠, “효능부족” 루게릭병 ‘ATXN2 ASO’ 개발중단
기사입력 : 2024-05-20 16:17수정 : 2024-05-20 16:17
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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‘BIIB105’..루게릭병(ALS) 임상 1/2상 탑라인서 신경손상 마커 신경미세섬유경쇄(Nfl) 감소와 ALS 증상 개선 못해
바이오젠(Biogen)이 루게릭병(ALS) 치료제로 개발중이던 ATXN2 ASO(antisense oligonucleotide)의 임상개발을 중단한다.
바이오젠은 지난 16일(현지시간) ATXN2 ASO 후보물질 ‘BIIB-105’의 ALS 임상1/2상(NCT04494256, ALSpire study) 탑라인 결과를 확인 후 효능부족으로 개발중단을 결정했다고 밝혔다.
발표에 따르면 BIIB105는 임상에서 표적인 ATXN2 단백질 발현을 위약군 대비 통계적으로 유의미하게 감소시켰지만, 신경손상 바이오마커인 신경미세섬유경쇄(neurofilament light chain, Nfl)와 호흡, 근력, 기능 등 ALS 증상 지표 개선에는 실패했다.
ATXN2는 ALS의 97%에서 나타나는 TDP-43 관련 병리(pathology)를 증가시키는 유전자다. 전임상 연구에서 ATXN2는 발현이 높은 경우 TDP-43을 통해 운동뉴런의 세포사멸을 촉진시킨 반면, ATXN2를 억제하면 운동뉴런의 세포사멸을 막는 것으로 알려져 있다. 바이오젠은 BIIB105가 TDP-43 병리와 관련된 광범위한 ALS 환자들에게 치료효과가 있을 것으로 기대했으나 실패로 끝났다.... <계속>
