바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

앞선 EMA CHMP ‘2번 거절에도 불구’, EC PTC의 DMD 약 ‘트랜스라나’ 조건부승인 철회의견 반려..작년 9월부터 이어진 '트랜스라나' 어떤 이슈? 이번 ‘반전의’ 결정 배경은?

유럽연합 집행위원회(EC)가 가속승인 철회를 권고한 유럽의약품청(EMA)의 부정적 의견을 채택하지 않기로 한 이례적인 결정을 내렸다. EC는 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 신약 허가에 대한 의견을 내면, 몇달 내에 공식적으로 이를 반영한 결정을 내린다.

그런데 유럽당국에서 예외적인 움직임이 일어난 것으로, 업계에서는 ‘유례없다’ 또는 ‘매우 드물다’며 놀라움을 표현했다. 이와는 달리 미국 식품의약국(FDA)의 경우에는 지금까지 여러 선례가 있어왔다. 가장 대표적인 케이스가 2016년 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 약물 ‘엑손디스(Exondys 51)’ 사례로 거센 반대에도 불구하고, 가속승인 결정을 내리면서 실무자가 사퇴하는 등 큰 여파를 남기기도 했다.

이번에도 이변이 일어난 곳은 DMD 적응증으로, PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 DMD 약물 ‘트랜스라나(Translarna, ataluren)’이다. PTC는 20일(현지시간) EC가 재평가(re-evaluation)를 위해 트랜스라나에 대한 CHMP의 부정적인 의견을 반환했다고 밝혔다. 이로써 트랜스라나는 계속해서 유럽에서 처방될 수 있게 됐다.

트랜스라나는 바로 몇 달 전까지 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 2차례 걸쳐 조건부허가를 철회할 것을 권고받으면서, 유럽에서 2세이상 넌센스변이 DMD 치료제로 조건부허가를 받은지 10여년 만에 시장에서 철수될 위기에 놓여 있었다. 작년 3억5600만달러 어치가 팔린 제품이다.... <계속>