바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 4200만달러 규모, 표적 비공개..로슈의 중추신경계(CNS) 전달기술과 결합 신경질환 치료제 개발 목표

로슈(Roche)가 아시디안 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)와 신경질환에 대한 mRNA 엑손 편집 치료제 개발을 위해 18억달러 규모로 딜을 체결했다.

아시디안은 질병을 유발하는 돌연변이를 가진 RNA 엑손을 정상 엑손으로 편집하는 기전의 약물을 개발하고 있다. 이를 통해 정상적인 기능을 하는 단백질을 만들도록 해 질병을 치료하는 접근이다. 이는 기존 CRISPR 기반 유전자편집 약물과 비교해 안전성이 우수하고, 크기가 작아 약물전달이 용이하며, 수kb 크기의 큰 유전자도 타깃할 수 있는 장점을 가진다고 회사측은 설명한다.

로슈는 차세대 중추신경계(CNS) 전달기술과 아시디안의 mRNA 엑손 편집기술을 결합해 신경질환에 대한 차별화된 치료제를 개발할 계획이다. 혈뇌장벽(BBB) 셔틀을 붙인 아밀로이드베타(Aβ) 항체 후보물질 '트론티네맙(trontinemab)'이 알츠하이머병 임상1/2상에서 아밀로이드 플라크를 제거한 개념입증(PoC) 결과를 기반으로 BBB셔틀의 적용범위를 넓히려는 움직임으로 보인다. 로슈는 트랜스페린수용체1(TfR1)를 이용해 혈뇌장벽을 투과해 뇌로 약물을 전달하는 BBB셔틀 기술을 보유하고 있다.

아시디안은 18일(현지시간) 로슈와 신경질환에 대한 mRNA 편집 신약개발을 위해 18억달러 규모로 공동개발 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.... <계속>