바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

희귀 안과질환 인비보(in vivo) 유전자편집 치료제 개발

유전자편집 신약개발 바이오텍 진코어(GenKOre)가 자체 초소형 유전자가위(hypercompact CRISPR) 기술인 ‘TaRGET’ 기반의 안과질환 치료제를 개발하기 위해 바이러스벡터 유전자전달 전문기업인 레비티(Revvity)와 전략적 협력계약을 체결했다고 21일 밝혔다.

진코어의 TaRGET(CRISPR-Cas12f) 기술은 1.7kb 크기의 초소형 Cas 뉴클레아제(Cas nucleases)를 기반으로 하며, 기존 Cas9 4.1kb보다 절반 이하로 크기가 작아 AAV에 더 효율적으로 가이드RNA(gRNA)를 포함한 유전자 편집 툴을 전달할 수 있다.

이번 협력에 따라 진코어는 2가지 안과질환에 대한 인비보(in vivo) 유전자치료제를 개발하며, TaRGET 기술을 기반으로 레베르선천성흑암시10(leber congenital amaurosis 10, LCA10)와 어셔증후군 2A형(usher syndrome type 2A, USH2A)를 타깃하는 유전자치료제를 개발하게 된다.

진코어는 레비티 유전자전달 부문(Revvity Gene Delivery, 구 SIRION Biotech GmbH)이 보유한 AAV(adeno-associated virus) 캡시드(capsid)를 이용해 효능과 안전성을 개선시킨 인비보 유전자편집 치료제를 개발하게 된다.

이번 연구협력이 성공적으로 진행되면, 진코어는 해당 후보물질을 개발하고 상업화하는 독점 라이선스를 확장할 기회를 갖게 된다. 또한 진코어는 희귀질환으로 인비보 치료제의 치료범위를 확장해 TaRGET 플랫폼을 검증할 계획이다.

김용삼 진코어 대표는 “이번 협력은 유전자치료 영역에서 TaRGET 기술을 확장하는데 큰 도움이 될 것”이라며 “우리의 유전자가위기술 전문성과 레비티의 AAV 벡터 개발 전문성의 시너지로 미충족 의료 수요를 해결하고 새로운 지평을 열 수 있을 것”이라고 밝혔다.

레비티는 생명과학 솔루션 제공 회사로 지난해 27억달러 매출을 올렸으며 S&P 500 지수에 편입돼 있다. 레비티는 1만1000여명이 근무하고 있으며 190개국에 서비스를 제공하고 있다.