바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

2달전 바이오젠이 “옵션 포기” 안젤만증후군 ‘UBE3A-ATS’ 타깃 ASO, 1/2상서 “의미있는 효능”, “내년 3상 진행할 것”

아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)이 희귀 신경질환인 안젤만증후군 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물의 긍정적인 임상1/2상 세부 데이터를 공개하며, 내년에 임상3상을 진행하겠다는 결정을 알렸다.

아이오니스가 안젤만증후군(Angelman syndrome) 치료제로 개발하고 있는 UBE3A-ATS 타깃 ASO 약물인 ‘ION582’는 지난 5월 공동개발 파트너사인 바이오젠(Biogen)이 옵션권리를 포기한 에셋이다. 그러나 바이오젠이 공동개발을 포기했음에도 불구하고, 당시 아이오니스는 ION582의 임상1/2상 데이터를 긍정적으로 평가하며 약물의 허가(pivotal) 임상3상을 추진할 계획이라고 발표한 바 있다.

같은날 양사는 루게릭병(ALS) 타깃 ASO인 ‘BIIB105(ION541)’의 임상1/2상 결과도 함께 발표했는데, 효능을 확인하는데 실패한 이 약물에 대해서는 두 회사 모두 개발중단을 결정했었다. 이와는 대조적으로 엔젤만증후군 치료제인 ION582의 경우 두 회사의 행보가 엇갈렸으며, 바이오젠이 ION582를 포기한 이유에 대해서는 따로 언급하지 않았다.

아이오니스는 회사의 독자적인(wholly owned) 신경질환 포트폴리오 개발에 우선순위를 높이는 전략을 추진하고 있으며, 바이오젠이 포기하며 모든 권리를 갖게 된 ION582를 중요한 에셋으로 강조하고 있다. 아이오니스는 척수성근위축증(SMA) 치료제 '스핀라자(Spinraza)', 루게릭병(ALS) 치료제 '칼소디(Qalsody)' 등 주요 신경질환 치료제를 개발해 시판에 성공했으나, 모두 라이선스아웃(L/O)을 통해 로열티를 지급받거나 공동상업화로 수익을 벌어들이고 있는 상태다. 아이오니스는 이제 독자적인 제품을 시판하는 것이 회사의 다음 성장을 위한 중요한 요소로 인식하고 있으며, 여기서 ION582가 중요한 역할을 해줄 수 있을 것으로 기대하고 있는 것으로 보인다.... <계속>