바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

2021년 효능 이슈로 FDA 승인거절 ‘희귀 신경질환’ 타깃 약물, 제브라 2년前 1280만弗에 확보..”오는 9월 허가여부 결정”

제브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)의 초희귀질환 C형 니만픽병(NPC) 치료제 ‘아리모클로몰(arimoclomol)’이 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회 회의에서 ‘11:5’로 찬성을 이끌어내며 어느정도 임상적 이점을 인정받았다.

이는 3년전인 2021년 승인거절 보다는 진전된 결과이지만, 아직 효능에 대한 불확실성 의견이 남아있어 승인여부는 불확실한 상황이다. 이번 FDA 자문위에서 논의한 아리모클로몰은 희귀 신경질환 NPC치료제로 개발된 HSP(heat shock protein) 증폭제(amplifier)이다.

아리모클로몰은 사연이 있는 약물이다. 원래는 덴마크 바이오텍 오파자임(Orphazyme)이 개발한 물질이며, 지난 2021년 미국 FDA로부터 아리모클로몰 유효성 입증 추가 데이터를 요구받으며 신약허가신청(NDA)을 거절받은 이후 회사는 구조조정에 들어갔다.

제브라는 NPC에서 아리모클로몰의 효능이 설득력 있다고 판단, 지난 2022년 오파자임을 부채를 포함해 1280만달러에 인수하며 아리모클로몰을 확보했다. 제브라는 희귀 중추신경계 질환 치료제로서 아리모클로몰의 기회를 봤다. 제브라는 현재 희귀질환인 요소회로이상증(UCD) 치료제 ‘올프루바(OLPRUVA)’ 등을 시판하고 있으며, 희귀 유전질환인 혈관형 엘러스 단로스 증후군(vEFDS)등의 임상을 진행하고 있는 회사이다.... <계속>