바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

美케이스웨스턴 리저브대 주도, ‘ALK5 저해제’+포말리도마이드 병용 평가..6개월 PFS 82%, ORR 20%

메드팩토(MedPacto)는 ALK5 저해제 ‘백토서팁(vactosertib)’으로 진행한 다발성골수종(MM) 임상1b상 결과를 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications, IF:14.7)’에 게재했다고 2일 밝혔다.

백토서팁은 종양미세환경 조절과 관련된 TGF-β1 신호전달을 표적하는 면역항암제 후보물질이다. 이번 논문은 백토서팁과 다발성골수종 치료제 포말리도마이드(pomalidomide)를 병용투여하는 임상1b상의 결과다. 논문에 따르면 해당 임상1b상은 지난 2017년 시작했으며, 지난 2022년 완료돼 환자의 생존기간 추적관찰을 진행중인 상태다.

임상은 평균연령 68세(55~77세)의 고령 재발성, 불응성 다발성골수종(R/RMM) 환자를 대상으로 미국 케이스웨스턴 리저브대(Case Western Reserve University) 통합암센터가 주도했다. 백토서팁은 60mg 1일1회(QD), 120mg QD, 100mg 1일2회(BID), 200mg BID 등 4개 용량으로 경구투여했다. 포말리도마이드는 4mg QD 경구투여했다.

백토서팁과 포말리도마이드 병용요법은 모든 용량수준에서 우수한 내약성을 보였으며, 관리 가능한 부작용 프로파일을 나타냈다.

임상 프로토콜의 전체반응률(ORR, PR+VGPR+CR) 평가결과 4명의 환자가 부분반응(PR)을 나타내며 ORR 20%(4/20)로 나타났다. 등록된 총 20명의 환자 중 4명은 최소반응(minimal response, MR)을 보였으며, 7명은 안정병변(SD)을 보였다. 약물투여 후 암이 더이상 진행되지 않거나 이상반응이 나타나지 않고 환자가 생존하는 기간을 보는 6개월 무진행생존율(PFS)은 82%로 나타났다.

메드팩토 관계자는 “백토서팁이 여러 임상시험을 통해 지속적으로 효과가 확인되고 있다”며 “발병율이 높은 대장암과 폐암뿐만 아니라 다발성골수종 및 골육종, 데스모이드종양 등 희귀암 치료제로의 개발을 확장해나갈 것”이라고 말했다.

한편 메드팩토는 지난 4월 개최된 미국암연구학회(AACR 2024)에서 다발성골수종 대상 프로테아좀 억제제(PI)와 백토서팁 병용요법의 전임상 데이터를 공개했다.