국제
프락시스, ‘NaV 저해제’ 소아뇌전증 2상 “고무적 결과”
기사입력 : 2024-09-05 14:09수정 : 2024-09-05 14:09
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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SCN2A 또는 SCN8A 변이 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(DEE)서 운동발작 46% 감소..30%이상 환자 무발작 “전에 없던 결과”
프락시스 프리시전메디슨(Praxis Precision Medicines)이 소듐채널(NaV) 저해제(inhibitor)의 소아뇌전증 임상2상에서 운동발작을 46% 줄인 결과를 내놨다.
이는 소아뇌전증인 SCN2A 또는 SCN8A 변이로 인한 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(developmental and epileptic encephalopathy, DEE) 환자를 Nav 저해제 ‘렐루트리진(relutrigine, PRAX-562)’으로 치료한 결과다. 특히 렐루트리진을 복용하는 동안 30% 이상의 환자가 무발작(seizure-free)를 보인 것은 이들 환자군에서 '전에 없던(never seen before) 결과'라고 회사측은 강조했다. 현재 SCN2A, SCN8A 변이 DEE에 대해 승인받은 치료제는 없다.
이번 결과를 기반으로 프락시스는 SCN2A 또는 SCN8A 변이 DEE 환자 80명을 대상으로 렐루트리진의 상업화 임상을 내년 1분기에 시작할 예정이다.
프락시스는 지난 3일(현지시간) Nav 저해제 후보물질 렐루트리진의 SCN2A 또는 SCN8A 변이 DEE의 임상2상(NCT05818553, EMBOLD study)에서 월간 운동발작을 46% 낮춘 탑라인 결과를 밝혔다.... <계속>
