바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

펄크럼서 미국외 지역 권리 L/I ‘로스마피모드’..안면견갑상완 근이영양증(FSHD)서 증상개선 실패 1차종결점 미충족..펄크럼 주가 61.13%↓

사노피(Sanofi)가 펄크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)에서 사들인 p38α/β 저해제(inhibitor) ‘로스마피모드(losmapimod)’가 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 임상3상에서 실패했다.

이 소식으로 펄크럼의 주가는 나스닥 시장에서 전날보다 61.13% 하락해 마감했다.

로스마피모드는 지난 2019년 GSK로부터 로스마피모드의 전세계 권리를 라이선스인(L/I)해 개발해온 에셋으로 지난 2020년 FSHD 임상2b상에서 1차종결점을 충족하는데 실패했다. 다만 펄크럼은 질병진행, 근육기능이 개선되는 경향과 팔의 운동범위와 기능을 평가하는 RWS(reachable workspace)에서 위약 대비 유의미하게 개선한 결과를 기반으로 로스마피모드의 후속 임상개발을 결정하고 2022년부터 임상3상을 진행해왔다.

현재 FSHD에 대해 승인된 치료제는 없는 상황에서 사노피는 올해 5월 FSHD의 첫 치료제로 로스마피모드의 가능성을 보고 미국외 지역에서의 권리를 계약금 8000만달러를 포함해 총 10억5000만달러 규모로 사들였으나 4개월만에 실패로 결론난 것이다. 펄크럼은 로스마피모드의 개발을 중단하고, 겸상적혈구(SCD)증을 적응증으로 임상1상을 진행중인 태아 헤모블로빈(HbF) 유도제(Inducer) ‘포시레디르(pociredir)’에 자원을 집중할 계획이다.... <계속>