바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ESPN 2024]임상·과학적 종합근거로 적응증외삽 가능 확인

▲에피스클리 종합근거 학회발표 현장(삼성바이오에피스 제공)

삼성바이오에피스(Samsung Bioepis)는 지난 24일부터 27일까지 스페인 발렌시아에서 열린 유럽 소아신장학회(European Society for Paediatric Nephrology, ESPN 2024) 연례 학술대회를 통해 솔리리스 바이오시밀러인 ‘에피스클리®(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12)’의 연구논문 초록을 발표했다고 29일 밝혔다.

에피스클리는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성요독증후군(aHUS) 적응증을 보유한 희귀질환 치료제다. 삼성바이오에피스는 지난해 5월 유럽에서 PNH 적응증으로 에피스클리의 시판허가를 받아 지난해 7월에 출시했으며, 지난 3월 유럽에서 aHUS 적응증을 추가로 획득했다.

삼성바이오에피스는 이번 학술대회를 통해 에피스클리와 오리지널 의약품간 구조적(structural)∙물리화학적(physicochemical)∙생물학적(biological) 특성과 비임상학적(non-clinical)∙임상적(clinical) 동등성을 바탕으로 한 종합근거(totality of the evidence) 결과를 발표했다.

이번 연구결과에 따르면, 삼성바이오에피스는 에피스클리 임상3상을 진행한 PNH 뿐만 아니라 오리지널 의약품이 보유한 aHUS 적응증도 외삽(extrapolation)이 가능함을 확인했다. 적응증 외삽은 종합근거 데이터를 통해 오리지널 의약품과의 동등성을 입증하면 오리지널 의약품이 보유한 나머지 적응증에 대해서도 승인을 받을 수 있는 규정이다.

PNH와 aHUS는 연간 치료비용이 수억원대에 달하는 질환으로서, 삼성바이오에피스는 에피스클리를 합리적인 가격으로 출시해 초고가 의약품에 대한 환자 접근성을 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.

김혜진 삼성바이오에피스 메디컬(Medical)팀장(상무)은 “에피스클리가 오리지널 의약품과 동등한 효능 및 안전성을 보유했음을 확인했으며 더 많은 환자들에게 초고가 희귀질환 치료제의 합리적 대안을 제공할 수 있도록 지속 노력할 것”이라고 말했다.

한편 삼성바이오에피스는 현재 에피스클리를 유럽에서 직접 판매하고 있으며 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰수주, 독일, 이탈리아 에쿨리주맙(솔리리스 성분명) 성분 바이오시밀러 시장점유율 1위 등의 성과를 내고 있다.

국내에서도 올해 4월 기존 오리지널 의약품의 약가대비 절반수준으로 에피스클리를 출시함으로써, 환자 부담을 경감하고 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있도록 노력하고 있다.