국제
빔, 'CRISPR' SCD 1/2상 1명 사망.."컨디셔닝요법 원인"
기사입력 : 2024-11-07 11:25수정 : 2024-11-07 12:06
바이오스펙테이터 정지윤 기자
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약물 효능·안전성은 "양호"..사망원인으로 작용한 전처리 '부설판' 대체 전임상서 "긍정적" 결과
빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 겸상적혈구병(SCD)을 대상으로 개발하는 CRISPR 기반 유전자편집 약물 ‘BEAM-101’의 임상1/2상 초기결과에서 사망 사례 1건이 보고됐다.
사망원인은 유전자편집 치료제의 전처치요법인 화학항암제 컨디셔닝요법(myeloablative conditioning)에 의한 것으로, BEAM-101이 직접적인 사망원인은 아니었다. BEAM-101을 투여한 환자에서 태아형 헤모글로빈(fetal hemoglobin, HbF) 수치가 예상을 상회하는 등 긍정적인 결과가 나왔다.
화학항암제 컨디셔닝요법은 유전자편집 치료를 받기 위해 사전에 필수로 해야하는 전처치요법(targeted conditioning agent)으로 ‘부설판(busulfan)’이 사용된다. 하지만 부설판은 사망위험, 불임위험 등의 부작용이 있으며, 때문에 유전자편집 치료에 상당한 장벽(significant barrier)으로 작용하고 있다고 알려져 있다.
빔은 이같은 화학항암제 컨디셔닝요법을 대체하기 위한 약물 개발도 진행하고 있으며, 이번에 긍정적인 전임상 결과도 함께 발표했다.... <계속>
