바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

차세대 엑손디스51 약물로 개발하던 ‘베슬레테플리르센(SRP-5051)’ 개발 중단 및 모든 PPMO 차세대 엑손스키핑 약물개발 중단..DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스’ “깜짝 매출” 따른 결정으로 해석 ‘블록버스터 기대감’

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 차세대 뒤센근이영양증(DMD) 엑손스키핑(exon-skipping) 기전 약물 개발을 중단한다.

사렙타가 올해 3분기 DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’로 예상치를 뛰어넘는 1억8100만달러 매출을 올린 것과 맞물린 결정이다. 엘레비디스는 지난해 6월 시판허가를 받은 약물로, AAV(adeno-associated virus) 기반 유전자치료제로서 이례없는 속도감을 보여주고 있다.

사렙타는 7일(현지시간) 실적발표 자리에서 회사의 첫 번째 엑손스키핑 기전 약물인 ‘엑손디스51(Exondys 51)’의 차세대 버전인 ‘베슬레테플리르센(vesleteplirsen, SRP-5051)’의 개발을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.

엑손디스51은 지난 2016년 거센 ‘효능 논란’ 속에서 가속승인을 받았던 약물이며, 베슬레테플리르센은 차세대 약물로 임상에서 더 높은 디스트로핀(dystrophin) 발현 효능을 보였으나 계속해서 저마그네슘혈증(hypomagnesemia) 부작용이 이슈가 되면서 발목을 잡아왔었다.... <계속>