본문 바로가기

탐방

올리패스, '세포투과성 백만배'의 RNA기술 플랫폼 유료

기사입력 : 2017-01-04 12:55|수정 : 2017-03-21 13:37
페이스북으로 기사 공유하기 트위터로 기사 공유하기 카카오스토리로 기사 공유하기 댓글영역으로 이동

바이오스펙테이터 김성민 기자

이 기사는 유료회원만 이용할 수 있는 BioS+ 기사입니다.

정신 올리패스 대표, "1g으로 1년, 2만명 환자에게 투여가능...기존 방법으로 접근 어려운 타깃, 먼저 겨냥"

글로벌 시장에서 RNA치료제의 반격이 시작되고 있다. 그동안 효능, 독성문제로 난항을 겪던 RNA치료제가 마침내 2016년, 신경∙근육 희귀병에서 2건의 약물이 FDA 승인을 받은 것. 특히 아이오니스(Ionis)가 개발해온 '스핀라자(SPINRAZA, 제품명)'가 지난 12월 23일 기존에 치료제가 없는 희귀병인 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy)을 적응증으로 FDA의 승인을 받으면서 주목을 받고 있다. 이 치료제는 어린이 SMA 환자에 대해 매우 유의미한 치료효과를 가지는 임상3상 결과를 발표하면서 RNA치료제로 뜨거운 관심을 받아왔던 터여서 더욱 그러했다.

단백질의약품이 가진 한계를 극복할 수 있는 큰 잠재력 때문에 글로벌 제약사들이 유전자치료제를 개발하려는 노력은 오랫동안 계속됐다. 그럼에도 불구하고 아직까지 상업적으로 성공한 치료제가 없는 이유는 첫째, RNA가 체내에서 극도로 불안정한 물질이기 때문, 둘째로는 핵산기반 치료제가 타깃 유전물질이 있는 세포막 통과효율이 낮았기 때문이다. 약물 효능을 나타내기 위해 고용량이 투여했고 이에 독성문제도 심각했다. 그런데 올리패스는 이러한 한계를 극복할 수 있는 해답을 제시하고 있다.

정신 올리패스 대표는 향후 '글로벌 1위 유전자 치료제기업'이 될 것을 자신했다. 그 근거는 회사가 가진 독특한 RNA치료제인 올리패스 올리고 뉴클레오티드다.

올리패스(OliPass)는 “Oli(oligonucleotide, 올리고 뉴클레오티드)”와 “Pass”를 합친 '세포막을 통과하는 올리고 뉴클레오티드'라는 뜻으로, 정 대표는 RNA의 불안정성을 극복함과 동시에 세포막 투과성이 백만 배 이상 우수한 물질 가능성을 보고 2006년 창업을 한 것이다.

"올리패스의 인공유전자 치료제는 기존 방식으로 접근하기 힘든 타깃을 겨냥합니다. 이 뿐만 아닙니다. 최근 키트루다, 옵디보가 겨냥하는 면역관문(Check point) 분자도 유전자 수준에서 조절할 수 있습니다. 회사 파이프라인을 보면 대사질환, 암, 희귀질환을 포함한 다양한 프로젝트를 동시에 진행하고 있는 것을 볼 수 있습니다. 이는 신약 후보물질을 빠르게 발굴할 수 있기에 가능한 일이기도 합니다. 올리패스의 올리고 뉴클레오티드는 잘 규명된 인간 게놈정보를 바탕으로 하기에 타깃을 발굴 속도를 단축, 1년 안에 임상에 들어갈 후보물질을 발굴할 수 있는 경쟁력을 가집니다”

정대표의 설명이다. 정 대표가 강조하는 올리패스 인공유전자 기술플랫폼의 차별성을 이해하기 위해, 먼저 RNA치료제에 대해 짚고 넘어가자.

◇올리패스 인공유전자 플랫폼의 잠재력, ‘세포막 통과 PNA’기반 물질

RNA치료제가 차별성을 가지는 이유는 무엇일까? 우리 몸은 단백질이란 물질로 항상성 유지에 필요한 수많은 기능을 한다. 이를 제조하는 것이 단백질생산 공장인 세포로, 단백질 설계도에 해당하는 것이 DNA 유전물질이다.

특정 단백질을 합성해야 될 때 DNA의 일부분이 'pre-mRNA(precursor mRNA)'라는 선구물질을 매개로 필요한 정보만 추출되는 전사(transcription)과정을 거친다. 핵막을 통과하면서 스플라이싱(splicing)이라고 불리는 유전자 변형과정을 거친 후 'mRNA'형태로 세포질에 나온다. 이후 mRNA가 번역(translation)돼 필요한 '단백질'이 합성된다.

이때 체내 단백질이 불균형을 이루게 되면 특정 질환이 생기는 것이다. 이에 부족한 단백질...

관련기사

많이 본 기사

주목기사