바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

2개의 초안과 2개의 최종 가이드라인 발표.."환자에 유용한 신규 치료법의 심사 빨라져, 안전성 감시 강화"

혁신적인 재생의약품에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 심사가 빨라진다. FDA는 신규 세포치료제를 포함한 줄기세포, 조직공학제품을 아우르는 첨단재생의약품에 대한 새로운 정책안을 지난 16일 발표했다. 2개의 초안(draft guidance)과 2개의 최종 가이드라인(final guidance)으로, 환자에 유용한 신규 치료법의 승인을 앞당기는 한편 증명되지 않은 치료법에 대한 안전성 감시를 강화하는 내용이다.

초안은 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 의미한다. 첫번째 초안은 첨단재생의약품(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy)의 복구(recovery), 분리(isolation), 전달(delivery)에 이용되는 기기(device)에 대한 규제적용을 간소화한다. 또한 RMAT 개발에 대한 규제사항을 이전의 법안보다 더 명확하게 명시했기 때문에 연구개발에 탄력이 붙을 수 있을 것으로 해석된다.

두번째 초안은 RMAT의 범위에 대해 명시하고 있으며, RMAT로 지정받는 경우 승인을 가속화할 수 있는 프로그램에 대해 소개하고 있다. RMAT는 심각한 질환에서의 치료효능을 입증하고, 잠재적인 초기 임상 데이터를 가진 재생치료제에 대해 가능성이 열리게 된다. 이들 제품은 '21세기 치유법안(the 21st Century Cures Act)'을 근거로 우선심사(priority review), 신속승인(accelerated approval)에 혜택을 받을 수 있다. FDA는 90일의 기간 동안 초안에 대한 의견수렴을 받는다.

한편, 최종 가이드라인은 첫째 세포, 조직기반 제품이 수술중에 동일한 환자에서 유래하고 다시 원래의 형태를 유지한 채 이식되는 경우를 제외한다고 밝혔다. 두번째 안에서는 재생의약품의 '최소조작', '동종(homologous) 사용'에 대한 범위를 명확하게 기술하고 있다. 이를 통해 FDA는 소규모의 연구자 임상에서의 세포 제조까지 FDA가 생각하는 혁신적인 기준에 부합하는지를 확인하고 임상 승인을 뒷받침하는 데이터를 공유하게 된다.

업계 관계자는 "일부 병원, 기업에서 최소조작과 동일사용의 경계가 애매한 경우가 있어 확실한 정의를 통해 환자가 입는 피해를 줄이겠다는 취지"라며 "정식으로 개발하는 업체들은 보호하고 개발을 촉진한다"고 설명했다.

Scott Gottlieb FDA 국장은 "우리는 이제까지 시판된 약물이 환자를 해치는 것을 봤다"며 "규제당국의 우선순위를 명확히 하면서 기존 규정을 기반으로 리스크를 줄이고, 과학기반의 접근방법으로 혁신적인 제품개발을 지지한다"며 "잠재적인 위험성을 가진 제품으로부터 환자를 보호하는 동시에 안전하고 효과적인 신규 치료법에 대한 접근을 가속화하겠다"며 정책발표에 대한 취지를 밝혔다.

이번 정책안이 발표된 배경으로 올해 최초의 CD19 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아'에 이어 길리어드의 예스카르타(Yescarta)가 출시된 데 따른 것으로 보인다. 이어 최근 FDA, 유럽의약품청(EMA)은 블루버드바이오와 셀젠이 공동개발하는 BCMA CAR-T 치료제인 'bb2121'을 혁신신약으로 지정했다. 이번 정책안이 발표되면서 세포치료제를 포함한 재생의약품의 시장진입이 더욱 가속화될 것으로 보인다.

이와 관련해 Gottlieb 국장은 성명서에서 "의약품의 패러다임이 바뀌기 시작하고 있다"며 "재생의학품은 더 이상 공상과학이 아니며 실질적으로 적용되고 있다"고 언급했다.

세부내용 참조:

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585345.htm