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바이오스펙테이터 천승현 기자

'비가역 질환' 인정 후 품목허가 신청..조건부허가 대상 확대 첫 수혜 가능성

파미셀은 식품의약품안전체에 알코올성 간경변 줄기세포치료제 ‘셀그램엘씨’의 조건부 품목허가를 신청했다고 7일 밝혔다. 조건부허가는 임상2상시험 자료를 토대로 일정기간내에 임상3상시험을 수행하는 조건으로 허가를 내주는 제도다.

셀그램엘씨는 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 줄기세포치료제다. 자가 골수에서 채취한 중간엽줄기세포를 체외에서 배양한 후, 환자의 우측 대퇴 동맥에 간동맥 카테터를 삽입해 5~10분에 걸쳐 주사로 주입하는 제품이다.

파미셀은 2012년 11월부터 셀그램엘씨의 임상2상시험을 진행했고 미국간학회 공식학회지 ‘헤파톨로지(Hepatology)’에 성공적인 연구 결과를 게재했다. 파미셀은 지난 4일 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 셀그렘엘씨에 대한 임상1상 신청을 승인받은 바 있다.

셀그램엘씨가 조건부허가를 받게 되면 지난해 식약처가 세포치료제의 조건부 허가 범위를 확대한 이후 첫 수혜자가 된다.

식약처는 지난해 ‘생물학적제제 등의 품목허가심사 규정’ 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험만으로 조건부허가를 받을 수 있는 내용을 신설했다. 세포치료제의 빠른 시장 진입을 위한 규제 완화 조치다.

‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료대안이 존재하지 않는 질환이다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태로 정의했다.

앞서 셀그렘엘씨의 치료 대상인 알코올성간경변은 식약처로부터 비가역 질환으로 인정받은 바 있다.

식약처는 지난 9월 중앙약사심의위원회를 열어 파미셀이 신청한 셀그램-LC의 조건부 허가를 위한 대상 질환의 적절성과 임상시험계획의 타당성을 논의했다. 회의에서는 “알코올성간경변(Child-Pugh grade B, C)은 중증의 비가역적 질환에 해당한다”고 결론내렸다.

회의에 참석한 위원들은 “대체치료 여부, 비가역적 질환이라는 특성 등을 고려했을 때 알코올성간경변은 중증의 비가역질환에 해당하는 것으로 볼 수 있다”라고 전원 동의했다. 다만 파미셀이 제출한 조건부 허가를 위한 임상시험 계획은 평가변수와 평가기간이 타당하지 않다며 임상계획을 수정할 것을 권고했다.

셀그렘엘씨가 식약처의 품목허가를 획득하면 국내 5호 줄기세포치료제가 된다. 승인 예상시점은 보완 등의 요청이 없을 경우 접수일로부터 115일 이후다.