바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

임팩트바이오, 2016년 사노피로부터 개발 및 상업권 인수후 임상재개 "2019년 시판 목표"...인사이트의 '자카피'와 경쟁구도 예상

셀진이 최근 크론병치료제 임상실패 등의 실적부진을 극복하기 위해 포토폴리오 확충에 나섰다. 셀진은 골수섬유증 치료제인 '페드라티닙(Fedratinib)'을 보유한 임팩트바이오메디슨즈(Impact Biomedicines)을 인수한다고 7일 밝혔다. 페드라티닙은 경구용 JAK2 카이네이즈 억제제(JAK2 kinase inhibitor)다.

▲Impact Biomedicines 홈페이지 참조

셀진은 계약금(upfront)으로 11억 달러(약 1조1700억원)를 지급한다. 향후 페드라티닙이 승인되면 계약금이 12억5000만 달러까지 확대되며, 전세계 판매에 따른 마일스톤으로 45억 달러를 추가 지급하기로 했다. 이로써 페드라티닙의 몸값은 최대 70억 달러에 이르게 된다.

임팩트는 올해 중순 미국 식품의약국(FDA)에 페드라티닙의 신약승인신청서(NDA)를 제출해 2019년 시판하는 것을 목표로 하고 있다. 현재 유일한 골수섬유증 치료제는 인사이트의 JAK1/JAK2 억제제인 '자카피(ruxolitinib)'다. 페드라티닙이 시판될 경우 두회사의 경쟁구도가 형성할 것으로 예상된다. 자카피는 2016년 14억3000달러의 매출액을 올린 약물이다.

흥미로운 점은 페드라티닙은 예전에 사노피가 임상3상까지 진행했다가 포기한 후보물질을 임패트가 인수해 다시 임상개발을 재개한 약물이라는 점이다. 사노피가 임상3상을 진행하던 중 환자 중 8명(총 877명)에서 베르니케뇌병변(Wernicke’s encephalopathy)이 발병하자, 2013년 FDA는 부작용이슈로 페드라티닙의 임상중단 조치를 내렸다.

임상개발이 보류된 상태에서 임팩트는 2016년 사노피로부터 페드라티닙의 전세계 개발 및 상업화에 대한 권리를 인수해왔다. 임팩트는 FDA와 몇차례 미팅을 진행해 추가데이터를 공개하는 조건에서 다시 임상개발을 재개했다. 임팩트는 페드라티닙으로 골수섬유증 1차 치료제로 임상3상을 종료했고, 그밖에 진성적혈구증가증(Polycythemia Vera)에 대한 임상1상을 진행하고 있다.

이번 인수결정의 또다른 배경에는 페드라티닙의 우수한 임상결과가 있다. 총 288명을 대상으로 한 임상3상에서, 투여 24주후 1차 충족점으로 환자반응율(Response rate, 비장크기 35% 이상 감소)을 평가했을 때 페드라티닙(400mg, 500mg)을 투여한 환자군에서 위약군 대비 우수한 효능을 보였다(p<0.0001). 2차 충족점인 전체증상스코어(total symptom score)를 평가했을 때도 유의미한 차이를 나타냈다(p<0.0001).

한편, 골수증식종양(myeloproliferative neoplasms, MPN)은 JAK2, MPL, CALR의 변이로 발병된다. 그중에서도 JAK2 변이는 질병의 유발하는 일차적인 원인이다. 이에 근거해 페드라티닙은 급성골수성백혈병(AML), 대장암(CRC) 등에도 치료제로서 적용될 가능성을 갖는다.