바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

원숭이, 돼지모델에서 고용량 AAV 유전자치료제에 따른 심각한 독성반응 보여..안전성 논란에 유전자치료 회사 Solid Bio, Avexis 등 관심 집중

▲재조합 AAV9 Capsid Shell (출처: Avexis 홈페이지)

고용량 AAV(Adeno-Associated Virus) 벡터 기반 유전자치료제를 투여받은 원숭이와 돼지에서 심각한 독성을 나타낸다는 연구결과가 발표되면서 유전자치료법의 안전성에 대한 논란이 불거졌다. AAV는 유전자물질을 인위적으로 전달하는 운반체다.

유전자치료의 선구자인 James Wilson 박사와 펜실베이니아대학 연구팀은 희귀 퇴행성 신경질환인 척수성근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 치료를 위해 hSMN 유전자를 발현하는 AAV9 벡터를 원숭이와 돼지에 고용량 정맥(Intravenous, IV) 투여하자 생명을 위협하는 심각한 독성반응을 관찰했다고 발표했다. 이번 연구는 Human Gene Therapy 저널에 30일 온라인 버전으로 공개됐다.

이번 연구는 미국 유전자치료 전문기업 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)가 약 2개월 전 FDA로부터 척수성근위측증에 대한 고용량 AAV 유전자치료의 임상시험 신청에 대해 보류 결과를 받은 것과 일치하는 결과다.

논문이 발표되면서 지난 30일 Solid Biosciences의 주식는 약 12% 하락했다. 이번 연구를 이끈 Wilson 박사는 최근 Solid Bio에서 맡고 있던 과학자문위원을 고용량 AAV 벡터 사용의 위험성에 대한 우려를 이유로 사임한 바 있다.... <계속>