바이오스펙테이터 김성민 기자
유전자치료제 분야에 새로운 변화를 암시하는 딜이 일어났다. 노바티스는 AAV9 기반의 유전자치료제를 개발하는 AveXis를 87억달러(약 9조3046억원)에 인수한다고 9일 밝혔다. 인수금을 모두 현금으로 지급했다.
노바티스의 이사회는 주당 218달러의 가격을 만장일치로 승인했으며 이는 지난 6일 AveXis 주식의 종가를 기점으로 88%의 프리미엄을 더한 값이다. 12개월 이전과 비교했을때 주식은 65% 오른 수치다.
Vas Narasimhan 노바티스 대표는 최근 주목받는 유전자치료제 분야에서 선구자로 자리매김하기 위한 과감한 딜을 잇따라 감행하고 있다. Narasimhan 대표는 노바티스가 최초의 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells) 치료제를 승인받은데 이어 AAV9 기반의 유전자치료제에 앞장서겠다는 강한 의지다. 노바티스는 올해초 스파크테라퓨틱스의 희귀 유전자치료제인 '룩스투나(Luxturna)'에 대한 미국외 판권을 가져오기 위해 1억7000만달러에 이르는 계약을 체결한 바 있다.
이번 딜로 노바티스는 Type 1 척수성근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 희귀병 유전자치료제와 향후 신규 후보물질을 발굴하기 위한 자산을 확보하게 된다. Avexis는 SMA Type 2 환자를 대상으로하는 임상도 진행하고 있으며, 유럽 임상에도 속도를 내고있다.
Avexis는 선두 파이프라인인 'AVXS-101'의 매우 우수한 임상결과로 일찍이 주목받았다. 임상1상 (NCT02122952)에서 15명의 6개월 이하의 영유아 SMA Type 1 환자를 저용량투여군(6.7 X 10^13 vg/kg, N=3), 고용량투여군(2.0 X 10^14 vg/kg, N=12)의 두그룹으로 나눠 AVXS-101를 1회 척수강내투여(intrathecal)했다. 효능을 평가하는 지표는 투약후 18개월후 30초 동안 독립적으로 앉을 수 있는 능력과 14개월까지 무사건생존률(event-free survival)이다. 그밖에18개월까지 성장과 인공호흡기 없이 지낼수있는가의 여부가 2차 충족점으로 평가됐다.
임상결과 AVXS-101는 모든 환자에서 안전성 및 약물효능을 나타내는 공동 1차 충족점을 모두 만족시켰다. 특히 지난 11월 100%의 환자가 인공호흡기 도움없이 20개월까지 생존한것이 확인했으며, 운동증상 또한 개선됐다. 해당 시점에서 무사건생존률이 25%라는 점을 고려하면 놀라운 결과다.
AveXis는 해당 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 2분기에 pre-BLA 미팅을 가지면서 치료제를 신속하게 시장에 출시할 수 있는 전략을 강구하고 있다. 노바티스는 2분기 안에 신약허가(BLA, Biologic License Application) 신청서를 제출할 계획이며 2019년 출시 목표로 하고 있다. AVXS-101는 이전 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)와 Type 1 SMA 환자를 대상으로 신속심사(Fast Track) 지정을 받은 바 있다.
Narasimhan 대표는 성명서에서 "AveXis 인수는 SMA를 치료하는 새로운 기회를 제공한다, 이번 인수로 신경과학분야에서 높은 효능의 first-on-class 치료법을 추구하는 우리 전략을 가속화할 것이다"며 "우리는 AveXis 팀과 함꼐 암치료를 위한 CAR-T 플랫폼 외에도 유전자치료제 플랫폼으로 다양한 질환의 파이프라인을 발전시켜나갈 것"이라고 밝혔다.
한편 AVXS-101는 이전부터 바이오젠-아이오니스의 스핀라자(SPINRAZA)의 강력한 경쟁후보물질로 지목돼 왔다. 스핀라자와 비교했을 때 AVXS-101는 단회 투여하는 약물이라는 점에서 경쟁우위를 가진다. 스핀라자는 RNA 기반의 치료제로 1회 주입(첫해 6회 주입)에 투여비용이 1억5000만원에 달하는 약물이다. 이벨류에티트파마(Evaluate Pharma)는 2022년 AVXS-101의 예상 매출액을 11억4000만 달러로 추정했다.