바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

[바이오스펙테이터 창간 2주년]CAR-T 시장에서 팔리는 약이 되기 위해선? 동종유래(allogenic) CAR-T의 출현 배경과 현재 어디까지 왔나, 중국의 빠른 성장 주목하지 않을 수 없는 이유

CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)에 대한 관심이 그 어느때보다 뜨겁다. 항암제분야에서 2017년은 'CAR-T의 해'라고 해도 과언이 아니었다. 최근 2~3년간 CAR-T에 대한 관심은 폭발적으로 증가해왔고, CAR-T의 장점을 강화하고 단점을 보완할 새로운 신기술에 대한 아이디어들이 쏟아져나왔다. 현재 CAR-T 치료제는 혈액암을 넘어, 다음 단계로 넘어가기 위한 새로운 돌파구(breakthrough)를 찾아야 되는 과제를 안고 있다.

현재 CAR-T의 개발 방향은 크게 두가지로 나뉜다. 첫째 한계를 극복하기 위한 '아이디어'에 대한 투자다. 90% 반응률을 보이는 혁신적인 혈액암 치료제를 넘어, 업계는 더 안전한 약물 또는 고형암에서도 작동하는 약물을 만들기 위해 막대한 자금을 투자하고 있다. 유전자조작 기술을 통해 CAR-T의 활성을 on/off하는 스위치를 만들거나 다양한 항원을 인지하는 플랫폼을 개발하는 등 번뜩이는 아이디어가 몇천억원 규모에 팔리고 있다. 그러나 승자는 누가 될지는 그 누구도 예측할 수 없는 상황이다.

CAR-T의 두번째 개발 방향은 비용을 낮추는 것이다. CAR-T가 아무리 좋은 효능을 갖고 있더라도 시장에서 팔리지 않으면 지속될 수 없다. 그 예로 최초의 유전자치료제인 uniQure의 '글리베라(Glybera)'는 총 110만유로(약 15억원)에 달하는 치료가격 때문에 2012년에 출시된 후 5년만에 시장에서 철수했다. 혁신적이지만 사업적으로는 실패한 신약이다. 현재 출시된 2가지 CAR-T를 보면 1회 투여가격이 노바티스의 킴리아는 47만5000달러, 길리어드의 예스카르타는 37만3000달러. 그런데 이 비용이 전부가 아니다. 최근 월스트리트 저널에 따르면 한명의 환자가 실제 CAR-T 치료제를 투여받기 위해 드는 비용은 총 100만달러 수준이다. 한화로 계산하면 10억원에 달하는 비용이다. 상황이 이렇다보니 보험회사도 선뜻 나서지 못하고 있으며, 보험적용도 불투명한 실정이다. FDA 산하의 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스센터(CMS)만이 최근 선별적으로 보험을 지급하겠다고 밝혔다. 문제는 병원에서도 CAR-T 치료를 도입할 큰 동기가 없다는 것이다. CAR-T는 계속적으로 환자를 모니터링해야하며 숙련된 전문의가 필요하다. 들어가는 시간과 인력에 비해 얻는 이득이 크지않다. 상업적으로 성공하기 위해서는 여러가지 조건이 충족되어야 한다.

이 시점에서 CAR-T를 개발하고 또 임상을 진행하고 있다고 가정해 볼 때 그 약은 블록버스터 약물이 될 수 있을까? 이러한 질문에 누구도 선뜻 대답하지 못하고 있다. 일반적으로 블록버스터라고 하면 1년에 최소 10억달러 이상의 매출액을 올리는 약물이다. 올해 킴리아 예상 매출액은 1억5900만달러며, 2020년 전체 CAR-T 시장규모 5억6300만 달러(6010억원)다. 깊은 고민이 필요한 시점이다.... <계속>