바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

FDA 2025년까지 10~20개 유전자·세포 치료제 승인 기대...퇴행성뇌질환 유전자 변이 타깃해 치료 유전자치료제 상업화 앞당겨, 이외 CAR-T 복잡한 제조이슈 다뤄

▲Scott Gottlieb

유전자·세포 치료제 시장이 규제기관의 지원으로 빠르게 성장할 전망이다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)은 암 질환 치료제로 킴리아(Kymriah)와 예스카르타(Yescarta), 희귀질환 치료제로 룩스투나(Luxturna) 등 3개의 신약을 승인했다. 2012~2016년에 FDA로부터 승인받은 유전자 치료제가 임리직(Imlygic) 1건이라는 고려하면 고무적인 숫자다(제품 리스트).

이후 유전자·세포 치료제 후보물질의 임상 개발이 급증하고 있다. 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) 미국 식품의약국(FDA) 국장과 피터막스(Peter Marks) 생물학적 제제 의약품센터(CBER) 센터장은 지난 15일 발표한 성명서에서 “최근 임상승인 신청(IND filing)이 크게 늘고 있다”고 밝혔다. 현재까지 FDA에 들어온 유전자·세포 치료제 임상승인 신청만 800건이 넘는다.

FDA는 2020년까지 매년 200건이 넘는 임상승인 신청서(IND filing)를 받을 것으로 예상하고 있다. 덧붙여 현재 임상 개발 파이프라인을 고려했을 때 2025년까지 매년 10~20개의 유전자·세포 치료제가 승인될 것으로 내다봤다. FDA는 이러한 변화에 발맞춰 임상개발을 검토하는 인원을 50명 충원해 현재보다 약 50% 늘릴 계획이다.

현재 유전자·세포 치료제 분야는 중요한 변곡점에 서 있다. 고틀리브와 막스는 “1990년대 항체 의약품 개발이 본격화되기 시작해, 현재 단일클론항체는 주류 치료법이 된 것과 비슷하다”며 “항체가 표준 치료법이 될 수 있었던 배경에는 제품의 혁신에 있었고, 특히 효능과 안전성을 높인 항체 인간화(humanizing) 플랫폼 기술이 발달하면서 체내 선천성 면역반응이 거부반응을 일으키지 않는 인간 단일클론항체가 개발될 수 있었다”고 설명했다.... <계속>