바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

2년 전 머크에 이전했던 2가지 물질..버텍스, 지속적인 유전자편집기술 포트폴리오 강화 노력

버텍스(Vertax)가 유전자편집기술의 효율을 높일 수 있는 독일 머크(Merck kGaA)의 유전자 손상 반응(DNA damage response, DDR) 저해제를 인수하면서 크리스퍼 툴을 강화했다.

머크는 지난 24일(현지시간) 버텍스에 DNA 의존성 단백질 인산화효소(DNA-dependent protein kinase, DNA-PK)를 타겟하는 유전자손상반응(DNA-damage response, DDR) 저해제 2종에 대한 독점권을 부여한다고 발표했다.

두가지 물질은 M9831(VX-984)와 비임상 단계의 물질로 6개의 특정 유전질환에 대한 유전자 편집기술에 응용될 수 있다. 이번 계약을 통해 머크는 계약금과 추가적인 마일스톤, 로열티를 받게 되며 6가지를 제외한 종양 등 다른 질병에 대한 권리는 유지한다.

M9831과 공개되지 않은 비임상 물질은 2017년 머크가 버텍스로부터 인수한 물질이다. 이번 계약을 통해 버텍스가 계속해서 CRISPR/Cas9 기술의 가능성을 주시하는 것으로 보인다. 버텍스는 2017년 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 공동 연구협약을 맺고 유전자 편집 치료제인 CTX001의 임상을 진행 중이다.

유전자 손상은 우리의 세포 안에서 매일 일어나고 있지만 DDR(DNA-damage response)이 작동해 세포의 성장이 멈추고 손상된 유전자를 회복시키는 과정을 거친다. 하지만 암 환자의 경우 DDR의 높은 결핍으로 손상된 DNA가 축적되고 돌연변이가 일어나 암세포의 성장을 촉진하고 정상 세포가 세포사멸(apoptosis)를 회피하도록 한다. DDR 억제제는 DDR 기전을 억제해 선택적으로 암세포를 죽일 수 있다.

머크는 DDR(DNA-damage response) 분야에 투자를 하고 있으며 DDR 저해제가 방사선요법이나 화학요법보다 유전자 손상 물질을 만드는데 더 효율적이라고 설명한다. 머크가 개발 중인 DDR 저해제의 전임상 데이터는 비상동성말단접합(non-homologous end joining, NHEJ) 수리 기전을 무력화하면서 상동성 재조합(homologous recombination, HR)을 통한 크리스퍼 매개 유전자 편집 효율을 증가시킨다는 결과를 보여준다.

벨렌 가리조(Belén Garijo) 머크 대표는 “이 거래는 우리의 파이프라인으로부터 가치창출을 최대화하기 위한 결정”이라며 “항암제 분야에서 DDR 포트폴리오를 빠르게 발전시키고 있으며 CRISPR/Cas9 매개 유전자 편집으로 기술 향상을 통해 유전질환에서 DNA-PK의 잠재력을 확인했다"고 말했다.