바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

1차충족점 섬유화 개선 데이터 근거로 2분기 FDA, EMA NDA에 제출 계획...'first-in-market'으로 NASH시장 열 것으로 기대, But 상업화시 약물 부작용 우려

인터셉트 파마슈티컬(Intercept Pharmaceuticals)의 '오베틱콜릭산(obeticholic acid, OCA)'이 비알코올성지방간염(NASH) 신약 임상3상 성공의 첫 신호탄을 올렸다.

NASH는 아직 치료제가 없으며, 증상없이 지방간(NAFLD)에서 시작해 약 7년에 걸쳐 진행되는 '침묵의 질환'으로 불린다. 또한 조직생검 외에는 뚜렷한 바이오마커가 없어 진단이 어려우며, NASH가 간경화로 발전하면 1년후 환자 생존률이 약 43%에 불과하다. 인터셉트는 간경화로 진행될 위험이 있는 전단계인 섬유화 진행 NASH 환자를 겨냥해 치료제를 개발했다.

인터셉트는 REGENERATE 임상3상에서 설정한 2가지 1차 충족점 가운데 간 섬유화를 개선하는데 성공했다고 지난 19일 밝혔다. 인터셉트는 이번 임상 3상 결과를 근거로 올해 하반기에 미국과 유럽 규제당국에 신약판매 허가 신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 미국 식품의약국(FDA)은 NASH 치료제가 시판허가를 받기 위해서는 간 섬유화 개선 혹은 NASH 해소율(resolution) 지표 가운데 하나를 충족해야 한다는 기준을 제시한 바 있다고 회사측은 설명했다.

그러나 약물 부작용이 상업화에 걸림돌이 될 것이라는 우려도 나왔다. 약물 효능이 나타난 25mg OCA 투여군의 반 이상에서 발진 부작용이 발생했고, 저용량에서는 부작용이 낮았지만 약물 효능도 낮았기 때문이다. 일단 인터셉트의 OCA가 NASH 시장을 열 것으로 기대되지만, 여전히 후발 경쟁자에게 기회가 열려있다는 분석이다.... <계속>